两独立样本比例比较的样本量计算(率差法)——MedCalc软件实现

关键词：MedCalc; 样本量计算; 两独立样本; 比例比较; 卡方检验; 率差法

一、案例数据

欲开展某新药对慢性胃炎疗效的研究。假设当前药物治疗的有效率为74%，研究者认为如果新药治疗的有效率达到79%以上才具有临床价值，按照1∶1平行对照设计，取α=0.05，β=0.20，进行双侧差异性检验，试估计至少需要多少样本?

二、案例分析

当前药物组和新药组是两个独立总体，当前药物治疗的有效率为74%，新药与当前药物治疗有效率之差为5%。欲比较两组药物治疗效果，宜采用两独立样本比例的差异性检验，其样本量计算可使用率差法。需要以下几个参数：

• 试验组比例π₁，一般指新治疗方式的比例。本例为79%
• 对照组比例π₂，一般为当前治疗方式或标准治疗方式的比例。本例为74%
• 检验水准α，通常取0.01至0.1。本例取0.05
• 检验功效1-β，通常为0.8或更高，本例取0.8
• 脱失率DR，通常不宜超过20%，本例取10%

三、软件操作

(一) 方法选择

选择“采样尺寸”—“两个比率对比”(图1）。

在“两个比率对比”主对话框(“采样：比例对比”对话框)中设置如下参数(图2)，并点击计算：

• I型误差(Alpha, 显著性)：即双侧的检验水准，一般为0.01至0.1。本例填“0.05”
• II型误差(Beta, 1-Power)：常用值为0.1、0.2。本例填“0.1”
• 组1中的比例 (%)：一般为当前治疗方式或标准治疗方式的比例。本例填“74”
• 组2中的比例 (%)：一般指新治疗方式的比例，本例填“79”
• 组1/组2中采样尺寸比率：即1组和2组样本含量之比，本例填“1”，即两组样本量相等。
• 统计分析：选择“卡方检验”。

四、结果及解释

图3为两独立样本比例的样本量计算结果，可知每组需要样本(N)为N₁=N₂=1510例，共3020例。若考虑10%的脱失率，则每组需要样本(N)N₁=N₂=1510+1510*10%=1661例，共3322例。此外I型误差和II型误差对应表可显示与设定值相邻的α和β所需的样本含量。

五、结论

该案例为两独立样本比例比较的样本量计算，已知试验组（新药治疗）有效率至少达到79%以上才具有临床价值，对照组（当前药物）治疗有效率为74%。若取检验水准0.05、检验功效0.80，则至少需要使用3020例胃溃疡患者，试验组和对照组每组需要样本量N₁= N₂=1510例。若考虑10%的脱失率，则至少需要3322例研究对象，N₁= N₂=1661例。

六、知识小贴士

两独立样本比例比较的样本量估计还可以通过PASS软件实现，具体操作过程可参照医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率差法。