医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率差法

发布于 2022年3月8日 星期二 20:35:46 浏览:4763
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两独立样本比例的差异性检验(Tests for Two Proportions)假设个案来自两个独立总体的随机样本,共有4种检验假设方式,包括比例π、率差δ、率比j和优势比ψ。本文将以率差形式的检验假设为例介绍两独立样本定性资料样本量计算过程及注意事项。

一、案例数据

欲开展某新药对慢性胃炎疗效的研究。假设当前药物治疗的有效率为74%,研究者认为如果新药治疗的有效率高于当前药物的5%,则有临床价值,按照1:1平行对照设计,取α=0.05,β=0.20,进行双侧差异性检验,试估计至少需要多少样本量? 

二、案例分析

当前药物组和新药组是两个独立总体,当前药物治疗的有效率为74%,新药与当前药物治疗有效率之差为5%,欲比较两组药物治疗效果,宜采用两独立样本比例的差异性检验。两独立样本比例的差异性检验样本量估算(率差δ),需要以下几个参数: 

1. 对照组比例π2  一般为当前治疗方式或标准治疗方式的比例。

2. 率差RD,试验组比例(新药组)与对照组(当前药物组)比例之差δδ必须介于-1~1之间,且不能为-1、0或1。

3. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本例取0.05)。

4. 检验功效1-β (通常为0.8或更高,本研究取0.8)。

5. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Independent Proportions (两独立样本比例)”— “Test (Inequality) [非均衡检验] ”—“Tests for Two Proportions (两组比例检验)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For:选择“Sample Size”,表示本分析的目的是用于计算样本量。

②Power Calculation:“Power Calculation Method”表示样本量计算方法,可以选择“Binomial Enumeration”二项枚举法或“Normal Approximation”正态近似法。当样本含量相当大(N>50)且比例介于0.2~0.8之间时,两种方法的结果是近似的,对于较小的样本含量和更大的比例(<0.2或>0.8),二项枚举法可能更准确。本例选择“Normal Approximation”正态近似法。

③ Test:Alternative Hypothesis:表示检验假设的方式,本例选择“Two-Sided”双侧检验;“Test Type”选择两独立样本比例的差异性检验方法,有“Fisher¢s Exact Test”Fisher精确检验、“Z-Test (Pooled)”选择合并版本的c2检验、“Z-Test (Unpooled)”选择非合并版本的c2检验、“Z-Test C.C (Pooled)”选择合并版本的连续校正c2检验、“Z-Test C.C (Unpooled)”选择非合并版本的连续校正c2检验、“Mantel Haenszel Test”Mantel Haenszel检验、“Likelihood Ratio Test”似然比检验和“T-Test”两样本t检验。本例选择“Z-Test (Unpooled)”非合并版本的c2检验。

④ Power and Alpha: Power为把握度,填写“0.80”;Alpha为检验水准,填写“0.05”。

⑤ Simple Size:“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别中,根据不同的需求选择,本例中选择“Equal (N1=N2)”试验组和对照组的样本含量相等。

⑥ Effect Size:“Input Type”设定效应大小的输入类型,本例中选择“Differences”,表示率差;D1 (Difference|H1=P1-P2):设置两独立样本比例的率差δ,本例填写“0.05”;P2 (Group 2 Proportion)当前药物治疗组(对照组)比例,本例填写“0.74”

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知计算的样本例数为2250例,即试验组和对照组每组需要样本量N1= N2=1125例。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究需要2500例研究对象,即N1= N2=1250例。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为两独立样本定性资料的样本量计算,已知试验组与对照组的率差δ=0.05,当前药物治疗(对照组)有效率π2=0.74。若取检验水准0.05、检验功效0.80,则至少需要使用2250例胃溃疡患者,试验组和对照组每组需要样本量N1= N2=1125例。若考虑10%的脱失率,则至少需要2500例研究对象,N1= N2=1250。

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