单样本比例与总体比例比较的样本量估计——MedCalc软件实现

关键词：MedCalc; 样本量估计; 单样本比例; 比例值比较; 单样本卡方检验

一、案例介绍

某医院肿瘤科使用传统手术治疗某种癌症，患者的术后5年生存率为66%；使用新型手术治疗后，患者的5年生存率可以达到82%。为检验新型手术与传统手术的患者术后5年生存率是否存在差异，取双侧α=0.05、β=0.10，试估计所需的样本含量。

二、问题分析

单样本比例值统计方法主要用于定性资料单样本研究设计，已知预试验(预调查)的比例值、总体的比例值、检验水准、检验功效，求研究群体与总体比例值相比得出统计学差异的最小样本量，可以使用单样本卡方检验的比例值法计算样本量，需要以下几个参数：

• 研究总体的比例值π₀，本例为66%。
• 设定的比例值π₁，本例为82%。
• 检验水准α，通常取0.01至0.1，本例取0.05。
• 检验功效1-β，通常为0.8或更高，本例取0.9。
• 脱失率DR，通常不宜超过20%，本例取10%。

三、软件操作

•  点击“采样尺寸”—“单一比例”(图1)

• 在“单一比例”主对话框中设置如下参数(图2)，并点击“计算”

①I型误差(Alpha, 显著性)：即双侧的检验水准，一般为0.01至0.1。本例选“0.05”。

②II型误差(Beta, 1-Power)：常用值为0.1、0.2。本例选“0.10”。

③比例(%)：即假设比例值，表示与原假设值有生物统计学差异的值。本例填“82”。

④无假设值(%)：即原假设值，表示指定的比较比例值，本例填“66”。

四、结果及解读

图3列出了该研究设计的样本量计算结果，可知计算的样本例数(N)为79，若考虑10%的脱失率，则需样本79÷(1-0.1)=87.8≈88。此外I型误差和II型误差对应表可显示与设定值相邻的α和β所需的样本含量。

五、结论

本研究利用单个比例的差异性检验计算样本量，从而检验研究总体率与假设的率是否相同。已知研究总体率(传统手术5年生存率)为66%，设定的率(新型手术5年生存率)为82%，若取检验水准0.05、检验功效0.90，则至少需要79例研究对象，才能观察到两者差异有统计学意义。若考虑10%的脱失率，则至少需要88例研究对象。

六、分析小技巧

单样本卡方检验的比例值法还可以通过PASS软件实现，具体操作过程可参照医学研究之单样本定性资料样本量计算——比例值法。