医学研究之单样本定性资料样本量计算——比例值法

单样本比例的统计方法主要用于定性资料单样本研究设计，目的是检验研究的总体比例与假设值是否相同。该方法内包括比例、率差、率比、优势比这四种方式，本文介绍比例值法在单样本定性资料样本量计算中的应用。

一、案例数据

某医院肿瘤科使用传统手术治疗某种癌症患者的术后5年生存率为66%，使用新型手术治疗后使得患者的5年生存率可以达到82%。为检验新型手术与传统手术之间5年生存率是否存在差异，试估计所需的样本含量。

二、案例分析

本例中，计算单样本比例的差异性检验的样本量可采用比例法，需要以下几个参数：

1. 研究总体的比例值π₀，本例为0.66。
2. 设定的比例值π₁，本例为0.82。
3. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例取0.05)。
4. 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本研究取0.9)。
5. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例值)”—“One Proportion (单样本比例)”—“ Test (Inequality) (非均衡性检验)”—“Tests for One Proportion (单样本比例检验)”，见图1。

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：

①Solve For: 选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。

②Power Calculation Method: 选择“Normal Approximation”，表示使用正态近似法，本例选择此项。

③Alternative Hypothesis: 选择“Two-Sided”，用于检验两组比例值是否不同，但预先不指定哪个比例值更大。

④Test Type: 表示检验类型，选择“Z-Test using S(Phat)”，即使用二项分布的正态近似法且使用\(\pi\)值计算标准差。

⑤N(Population size): 选择“Infinite”，表示假设样本是从极大(或无限)总体中抽样所得。

⑥Power and Alpha: Power为把握度，填写“0.90”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。。

⑦Input type: 即设定效应大小的输入类型，包括比例(Proportions)、比值(Ratios)、差值(Differences)、优势比(Odds Ratios)，此处选择“Proportions”。

⑧P0(Null Proportion): 表示一般总体中的比例，通常为基线比例，大小介于0~1之间，本例填“0.66”。

⑨P1(Alternative Proportion): 表示指定的研究比例，不可与P0相等，此处填写“0.82”。

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算的样本例数(N)为61。

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中为68。

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

五、结论

该案例利用单个比例的差异性检验计算样本量，从而检验研究总体率与假设的率是否相同。已知研究总体率(传统手术5年生存率)为0.66，设定的率(新型手术5年生存率)为0.82，若取检验水准0.05、检验功效0.90，则至少需要61例研究对象，才能观察到两者有统计学差异。若考虑10%的脱失率，则至少需要68例研究对象。