医学研究之两独立样本定量资料样本量计算——效应大小法

发布于 2022年2月27日 星期日 10:08:25 浏览:3253
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前面介绍了方差齐性时的平均值法方差不齐时的平均值法,当已知效应大小而不知两独立样本的平均值和标准差时,可以采用效应大小法计算两独立样本t检验的样本量(Two-Sample T-Tests using Effect Size)。本文通过实际案例介绍该方法在两独立样本定量资料样本量估计中的应用,具体计算过程及注意事项如下。

一、案例数据

采用平行组设计比较两种止痛药物对晚期癌症患者的止痛效果,将疼痛患者随机分配到两个治疗组进行治疗,并采用临床上的10分制评估癌症的疼痛等级。使用双侧t检验比较两种药物止痛效果的差别,如果取α=0.05,β=0.20,试估计效应为小、中、大时所需的样本量。

二、案例分析

疼痛评分数值为连续性资料,根据以往经验,疼痛评分可认为服从正态分布,试验组与对照组两总体方差齐性,但两组平均值和标准差未知,欲估计效应为小、中、大时所需样本量,可以采用效应大小法计算两独立样本t检验时的样本量,需要以下几个参数:

1.指定的效应大小,效应大小法常用于社会科学研究,Cohen建议d接近0.2时为小效应;d接近0.5时为中效应;d接近0.8时为大效应。因此本例中的小、中、大效应分别取0.2、0.5、0.8。

2. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本研究取0.05)。

3. 检验功效1-β (通常为0.8或更高,本研究取0.8)。

4. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本研究取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Means (均值)”—“Two Independent Mean (两独立样本均值)”—“T-Test (Inequality) (非均衡性检验)”—“Two-Sample T-Tests using Effect Size (效应大小的两独立样本t检验)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For: 选择“Sample Size”,表示分析的目的是用于计算样本量。

②Alternative Hypothesis: 选择“Two-Sided”,用于检验两组平均值是否不同,但预先不指定哪个平均值更大。

③Power and Alpha: Power为把握度,填写“0.80”;Alpha为检验水准,填写“0.05”。

④Sample Size:“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别中,根据不同的需求选择,本例中选择“Equal (N1=N2)”试验组和对照组的样本含量相等。

⑤Effect Size: 当“Solve for”不选择“Effect Size”时,可以输入希望检测的效应大小值,d值一般为任意非0值,本例为“0.2 0.5 0.8”。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4表示当两组样本含量相等时,样本量随效应值增大时的变化情况,本研究检测出小、中、大效应时,分别至少需要786 (N1=N2=393)、128 (N1=N2=64)和52 (N1=N2=26)例研究对象。结果如图5所示:

图4
图5

图6“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图6

图7“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究中小、中、大效应分别为874 (N1'N2'=437)、144 (N1'N2'=72)、58 (N1'N2'=29)例研究对象。

图7

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图8

五、结论

该案例为采用效应大小法计算两独立样本t检验时的样本量,效应大小值d为任意非0值,通常介于-3~3之间。本例中的小、中、大效应分别取值为0.2、0.5和0.8。若取检验水准0.05、检验功效0.80,要得到两种药物止痛效果不同的结论,小、中、大效应时分别至少需要786 (N1=N2=393)、128 (N1=N2=64)和52 (N1=N2=26)例研究对象。若考虑10%的脱失率,则分别至少需要874 (N1'N2'=437)、144 (N1'N2'=72)、58 (N1'N2'=29) 例研究对象。

End
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