医学研究之单样本定性资料样本量计算——效应大小法

一、案例数据

某研究者比较新型慢支口服液与消咳喘糖浆剂对慢性支气管炎的治疗效果，招募一批志愿者进行试验评估，若欲检测出大、中、小效应，至少需要多少例受试者？

二、案例分析

根据效应大小计算单样本比例的差异性检验的样本量可采用效应大小法，需要以下几个参数：

1. 指定的效应大小h，本例中为0.2、0.5、0.8。
2. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本研究取0.05)。
3. 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本研究取0.9)。
4. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本研究取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Means (均值)”—“One Proportion (单样本比例)”—“Test (Inequality) (非均衡性检验)”—“Tests for One Proportion using Effect Size (效应大小法检验单样本比例)”，见图1。

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：

1. Solve For: 选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
2. Alternative Hypothesis: 选择“Two-Sided”，表示检验两个率差的效应大小不同的假设。
3. Power and Alpha: Power为把握度，填写“0.90”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。
4. Effect Size: h为希望检测的效应大小值，可为介于-6.28318~6.28318之间的任意非0值，参考Cohen(1988)建议，本例填“0.2 0.5 0.8”。

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知欲检测出小、中、大效应时，计算出的样本例数(N)分别为263、43、17。

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中对应小、中、大效应分别为293、48和19。

图7展示了样本含量随不同效应大小的变化而变化。

图8为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

五、结论

该案例为根据效应大小对单样本比例的差异性检验进行样本量计算，若取检验水准0.05、检验功效0.90，要想检验出为小、中、大时效应的差异，至少分别需要263、43和17例研究对象。若考虑10%的脱失率，则至少分别需要293、48和19例研究对象。