医学研究之诊断实验的样本量计算——单组设计的ROC曲线下面积的置信区间法

发布于 2022年4月8日 星期五 19:25:46 浏览:4736
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前面介绍了“医学研究之诊断试验的样本量计算——单组设计的灵敏度与特异度检验”,本文主要介绍ROC曲线下面积置信区间(Confidence Intervals for the Area Under an ROC Curve)的样本含量估计。

关键词:样本量计算; PASS; 诊断试验; ROC曲线; 置信区间

ROC曲线,又称为受试者工作特征曲线,是在横轴为1-特异度,纵轴为灵敏度的坐标系上绘制的工作曲线,它由所有观察值作为诊断界点求得的1-特异度和灵敏度在坐标上的描点连接而成。ROC曲线下面积置信区间样本量估具体计算过程及注意事项如下。

一、案例数据

某研究者欲采用ROC曲线下面积来评价某诊断试验诊断价值,拟构建ROC曲线下面积的双侧95%置信区间。假设ROC曲线下面积为0.7,希望置信区间宽度不得高于0.15,试估计所需的样本量?

二、案例分析

本研究是基于ROC曲线下面积这一指标来评诊断试验的诊断价值,拟构建ROC曲线下面积双侧95%置信区间,则其样本量计算需要以下几个参数:

1. ROC曲线下面积,本例取0.7

2. 置信区间宽度,即上置信限(UCL)和下置信限(LCL)之间的距离,该值常介于0~1之间,本例取0.15

3. 检验水准α (常取0.01至0.1),本例取0.05

4. 脱失率(DR,通常不宜超过20%),本例取10%

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“ROC (ROC曲线,也可称受试者工作特征曲线)”—“Confidence Intervals for the Area Under an ROC Curve (ROC曲线下面积的置信区间)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

  1. Solve For:选择“Sample Size”,表示分析的目的是计算样本量。
  2. One-Side or Two-Sided Interval:“Interval Type”表示置信区间的类型,可选择“Two-Sided(双侧检验)”、“Upper One-Sided(上单侧检验)”和“Upper One-Sided(下单侧检验)”。本例选择“Two-Sided”。
  3. Confidence:“Confidence Level(1-Alpha)”表示置信水平,本例为0.95
  4. Sample Size:“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别,本例选择“Equal(N1=N2)”对照组和处理组样本量相等。
  5. Precision:“Confidence Interval Width”表示置信区间宽度,即上置信限UCL和下置信限LCL之间的距离,本例为0.15。
  6. Area Under ROC Curve:“AUC(Area Under ROC Curve)”表示诊断试验ROC曲线下面积,AUC介于0.5~1.0之间,本例为0.7。
图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填10(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,研究对象186例,其中处理组与对照组相等,即N1=N2=93。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究中为208,其中处理组与对照组相等,即N1=N2=104。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

本研究是基于ROC曲线下面积评价诊断试验的价值,拟通过构建ROC曲线下面积双侧95%置信区间。已知ROC曲线下面积为0.7,希望ROC曲线下面积的置信区间宽度不得高于0.15,则至少需要186例研究对象,对照组与处理组例数相等,即N1=N2=93。若考虑10%的脱失率,则至少需要208例研究对象,对照组与处理组例数相等,即N1=N2=104。

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