前面介绍了“医学研究之回归分析的样本量计算——单因素或多因素Logistic回归”，本文介绍二分类自变量条件Logistic回归的优势比检验(Tests for the Odds Ratio in a Matched Case-Control Design with a Binary X)的样本量估计，适用于匹配病例-对照设计，旨在检验疾病发生与风险因素(暴露变量)之间的关系。该方法可计算只有一个二分类自变量的单因素条件Logistic回归或有两个以上二分类自变量的多因素条件Logistic回归。
关键词：样本量计算; PASS; 回归分析; Logistic回归; 条件Logistic回归分析的样本量计算
一、案例数据
某研究者计划采用1 ： 2匹配病例-对照设计研究肥胖与心血管疾病的关联，研究过程中将同时收集性别、家族史两个影响因素。通过既往研究可知约有20%研究对象可能被诊断为肥胖，肥胖与心血管疾病的OR=2.0。若肥胖在性别和家族史上回归方程的R2=0.5，取α=0.05，β=0.1，试估计所需的样本含量？
二、案例分析
本研究为匹配病例-对照研究，欲调查一个因变量与多个二分类自变量的关系，采用二分类自变量条件Logistic回归，其样本量计算需要以下几个参数：
- 每组病例数与对照数，本例分别为1和2
- 从普通人群中随机选择的受试者暴露在风险因素下的概率，本例为0.2
- 目标自变量与因变量之间的优势比，本例为2.0
- 暴露变量在模型中的其他自变量上回归时得到的方程的R2，本例为0.5
- 检验水准α (常取0.01至0.1)，本例取0.05
- 检验功效1-β (常取0.8或更高)，本例取0.9
- 脱失率 (DR，通常不宜超过20%)，本例取10%
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“ Procedures (程序)”—“Regression (回归)”— “ Conditional Logistic Regression (条件逻辑回归)”—“Tests for the Odds Ratio in a Matched Case-Control Design with a Binary X (二分类自变量条件Logistic回归的优势比检验)”，见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
- Solve For：选择“Sample Size N”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
- Alternative Hypothesis：选择“Two-Sided”，表示使用双侧备择假设。
- Power and Alpha：Power为把握度，填0.90；Alpha为检验水准，填0.05。
- MD (Number of Cases per Set)：表示每组病例数，通常不大于5。本例中填1。
- MH (Number of Controls per Set)：表示每组对照数，通常不大于10。本例中填2。
- OR (Odds Ratio)：即待检验的优势比。优势比表示患者的暴露概率与非患病的暴露概率之比。本例中填2.0。
- PE (Probability of Exposure)：从普通人群中随机选择的受试者暴露在风险因素下的概率。本例填0.2。
- R2 (Exposure vs. Covariates)：表示暴露变量在其他自变量上回归时得到的方程的R2，以此来研究加入其他自变量时对检验功效和样本量的影响。范围为0≤R2<1。本例填0.5。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填10 (图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算的病例组所需样本例数(N)为411，则对照组样本例数为411×2=822。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中病例组样本例数(N)为457，则对照组样本例数为457×2=914。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
本研究为1：2匹配病例-对照设计，欲探究因变量(心血管疾病)与自变量(肥胖)和混杂变量(性别、家族史)是否存在关联，所有自变量均为二分类变量，采用多因素条件Logistic回归。通过既往研究可知，有20%研究对象可能被诊断为肥胖，肥胖与心血管疾病之间的OR=2.0，肥胖在性别和家族史上回归方程的R2=0.5。若检验水准取0.05，检验功效取0.90，则病例组和对照组分别至少需要411和822例研究对象。若考虑10%的脱失率，则病例组和对照组分别至少需要457和914例研究对象。