医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率差的置信区间法

发布于 2022年3月8日 星期二 21:07:51 浏览:3385
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前面介绍了“医学研究之定性资料样本量计算——效应大小法”。本文将介绍两独立样本率差的置信区间(Confidence Intervals for the Difference Between Two Proportions)样本量计算。该方法根据两组的率及置信区间的相关信息估算样本量,其计算过程及注意事项如下。

一、案例数据

欲开展某新药对某胃病疗效的研究,研究者将胃病患者随机分成“新药治疗组”和“常规药物治疗组”,经过一个周期治疗后,以相同的标准衡量,新药治疗组的有效率为75%,常规治疗组有效率为68%,研究者希望为比例构建一个双侧95%置信区间,且置信区间宽度为0.2,试估计该研究所需的样本量? 

二、案例分析

“新药治疗组”和“常规药物治疗组”是两个独立总体,效果评估为二分类变量(有效、无效),希望为比例构建一个双侧95%置信区间,且置信区间宽度为0.2,宜采用两独立样本率差的置信区间估算样本含量。两独立样本率差的置信区间估算样本含量,需要以下几个参数: 

1. 试验组比例π1 本例为新药治疗组的有效率。

2. 对照组比例π2 本例为常规药物治疗组的有效率。

3. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本例取0.05)。

4. 置信区间,置信区间宽度或样本比例到置信区间下限或上限的距离。

5. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Independent Proportions (两独立样本比例)”— “Confidence Intervals for the Difference Between Two Proportions (两独立样本率差的置信区间)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For:选择“Sample Size”,表示本分析的目的是用于计算样本量。

②Confidence Interval Method:表示置信区间计算方式,PASS软件有7种公式可以选择,分别为“Score (Farrington & Manning)”、“Score (Miettinen & Nurminen)”、“Score w/Skewness (Cart & Nam)”、“Score (Wilson)”、“Score C.C. (Wilson)”、“Chi-Squire C.C. (Yates)”和“Chi-Squire (Pearson)”,Newcombe (1998)建议使用修正Wilson得分法而不使用Pearson χ2法或Yate校正χ2法,本例选择“Score C.C. (Wilson) (连续校正的Newcombe修正Wilson得分法)”。

③One-sided or Two-sided Interval:“Interval Type”区间类型,本例选择“Two-Sided”双侧检验。

④Confidence:“Confidence Level (1-Alpha)”表示置信度,本例填“0.95”。

⑤Sample Size:“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别中,根据不同的需求选择,本例中选择“Equal (N1=N2)”试验组和对照组的样本含量相等。

⑥ Precision:“Confidence Interval Width (Two-Sided)”表示双侧置信区间宽度,即从置信区间下限到上限的距离。该值必须为正数,本例填“0.2”。

⑦ Proportions (Difference=P1-P2):“Input Type”表示输入类型,本例选择“Proportions”比例,“P1 (Proportion Group 1)”本例输入新药治疗组有效率,填“0.75”,“P2 (Proportion Group 2)”本例填写常规药物治疗组有效率,填“0.68”。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知需要336例受试者,N1=N2=168例。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,需要374例受试者,其中 N1'=N2'=187例受试者。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为两独立样本率差的置信区间样本量计算,已知新药治疗组有效率为75%,常规药物治疗组有效率为68%,置信度为0.95,置信区间宽度为0.2,则新药治疗组和常规药物治疗组分别需要168例受试者。若考虑10%的脱失率,则每组至少需要187例受试者。

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