前面介绍了“医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率差法”，本文将介绍两独立样本比例的差异性检验(效应大小法)(Tests for Two Proportions Using Effect Size)，该方法由Cohen (1988)提出，使用效应大小计算两独立样本比例差别的单侧或双侧假设检验的样本含量，其样本量计算过程及注意事项如下。
一、案例数据
采用平行组设计比较两组止痛药物对晚期癌症患者的止痛效果，将疼痛患者随机分配到两个治疗组进行治疗，记录对受试者的阵痛作用(有效、无效)。研究者欲检测出小、中、大效应，取α=0.05，β=0.20，进行双侧差异性检验，试估计至少需要多少样本量?
二、案例分析
两组止痛药物治疗组是两个独立总体，效果评估为二分类变量(有效、无效)，欲根据小、中、大效应以比较两组药物治疗效果，宜采用效应大小的两独立样本比例的差异性检验。两独立样本比例的差异性检验(效应大小法)样本量估算，需要以下几个参数：
1. 效应大小值h，h=φ1-φ2，其中φi=2arcsine(\(\ \sqrt{\pi i}\))。
2. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例取0.05)。
3. 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本例取0.8)。
4. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Independent Proportions (两独立样本比例)”— “Test (Inequality) [非均衡检验]”—“Tests for Two Proportions using Effect Size (使用效应大小的两独立样本比例的差异性检验)”，见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
①Solve For：选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
②Test Direction：“Alternative Hypothesis”表示检验假设的方式，本例选择“Two-Size”双侧检验。
③ Power and Alpha：Power为把握度，填写“0.80”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。
④ Simple Size：“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别中，根据不同的需求选择，本例中选择“Equal (N1=N2)”试验组和对照组的样本含量相等。
⑤ Effect Size：h表示效应大小值h=φ1-φ2，其中φi=2arcsine(\(\ \sqrt{\pi i}\))，h值可以为任意非0值，且h必须介于-6.28318~6.28318之间，Cohen(1988)建议h接近0.2时为小效应；h接近0.5时为中效应；h接近0.8时为大效应。本例填“0.2 0.5 0.8”。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知检测出小、中、大效应时，每组分别至少需要393、63和25例受试者。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，检测出小、中、大效应时，每组分别至少需要437、70和28例受试者。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
该案例为使用效应大小的两个比例检验的样本量计算，设定小、中、大效应值分别为0.2、0.5、0.8，取检验水准0.05、检验功效0.80，则每组至少需要393、63和25例受试者。若考虑10%的脱失率，检测出小、中、大效应时，则每组至少需要437、70和28例受试者。