卫生经济学评价报告标准2022 (Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards, CHEERS 2022)(中)

关键词：研究质量评价; 卫生经济学研究质量评价; 卫生经济学评价报告标准; 卫生经济学评价; CHEERS

一、标题

【条目1】标题：明确研究是经济学评价，并列出比较的干预措施。

【解读】标题应使卫生经济学评价的研究发表后能够通过文献检索系统容易识别和检索。 每年至少有250万篇研究文章发表，而且这一数量还在继续增加。准确快速识别感兴趣的文献需要基于有效的检索策略。以前研究发现，目前用于识别卫生经济学评价的检索方法不能有效检索到相关研究。因此，必须在电子数据库中对此类论文进行正确的索引，以帮助读者最大限度地提高文献检索的准确性。应在标题中使用“经济学评价(economic evaluation)”一词，并指明进行比较的干预措施和所调查的环境，确保文章在电子数据库中能被正确地检索，并提高经济学评价的可重复性。另外，鼓励作者使用一些特定的术语来定义分析的形式，如成本效益(cost-effectiveness)、成本效用(cost-utility)、成本效果(cost-benefit)等。

二、摘要

【条目2】摘要：提供结构化摘要，包括背景、主要方法、结果和相关分析。

【解读】期刊论著和指南报告均建议在发表原始研究或系统综述时使用结构化摘要。结构化摘要需要列出重点内容，以让读者快速识别研究的核心信息。部分期刊可能会规定摘要的具体写法，不同类型的研究和不同的作者撰写的摘要风格可能会有所差异。

摘要常用于文献筛选，以决定是否进一步获取全文，一些读者甚至可能只阅读摘要。CHEERS工作组报告指出，已发表的卫生经济学评价论文摘要的报告质量亟需改进，很多研究缺乏核心信息或信息不准确。摘要应该足够详细，使读者能够评估卫生经济学评价的研究质量，并准确反映全文的核心内容。

应使用结构化摘要，建议包括研究目的或目标、主要方法(如研究人群、背景、地点，比较对象、时间范围、参数、视角、货币兑换年份和贴现率)、研究结果(如成本和结局指标的平均值，基础案例和关键替代分析)和结论。结论应指出对患者、公众及政策或照护的任何潜在影响，并描述不确定性分析对结果的影响。

建议摘要字数限制在300字以内，但这不是绝对规定，有些杂志可能有自己的规定。作者还可以提供一份不包含专业术语的摘要，便于患者、医疗保健专业人员和普通大众更容易理解。此外，需要检查摘要中的信息是否都可以在全文中找到并与全文一致。

三、背景和目的

【条目3】背景和目的：介绍研究背景、研究问题及其与临床行为和决策制定的实际相关性。

【解读】读者需要了解为什么进行这项研究以及所要解决的具体政策或实践决策等实际问题。因此，作者应当明确阐述研究目的，提出研究问题(即决策问题)，解释其与具体政策或实践决策的实际相关性，并描述其对患者和一般人群的重要性。

有时，研究目的可能仅出于研究人员的兴趣，但越来越多的卫生经济学评估旨在解决实际的决策问题，如评价新的治疗或干预措施是否应纳入医保。如果研究目的是基于决策者所需或要解决特定决策问题，则应进行概述。否则，应详细说明研究问题的重要性。仅阐述“本研究的目的是评估治疗某种疾病的成本效益”是不够的。明确、规范的研究问题应当阐明研究人群和亚组、研究环境和地点、研究视角以及进行比较的干预措施或策略。

四、方法

【条目4】卫生经济学分析计划：说明是否制定卫生经济学分析计划以及获取途径。

【解读】统计分析计划在临床试验中很常见，可以确保报告没有因为选择性报告分析过程或结果而引入偏倚。然而，与统计分析计划相比，卫生经济学分析计划(health economic analysis plan，HEAP)在经济学评估中并不常见。最近的一项调查发现，在英国只有大约30%的药物临床试验单位使用了HEAP，而且所采取的方法几乎没有一致性。有些卫生经济学评价不仅与临床试验一起进行，而且还可能是基于后者的研究设计或经济模型进行开展的。因此，最近有研究者建议为提高研究的透明度和可信性，对于真实世界的二手数据也应进行假设检验，需要制定HEAP。

目前，尚无关于制定HEAP的标准化指南。但最近的一项德尔菲专家共识调查确定了58个核心条目，被认为对制定HEAP至关重要。虽然这集中于与随机对照试验一起进行的经济学评价，但也应作为所有类型经济学评价的参考(如基于模型的或基于观察性研究的)。虽然HEAP的使用仍处于起步阶段，但作者应报告是否制定了HEAP，以及获取途径。鼓励作者将HEAP作为文章的附加信息，或放在开放访问存储库中以便读者访问。

【条目5】研究人群：描述研究人群的特征(如年龄范围、人口学特征、社会经济或临床特征)。

【解读】读者需要了解目标人群以及亚组人群的特征，以评估研究与他们所关注人群的相关性。干预的成本和效果会因人群特征而变化，因此任何干预措施的经济学影响在亚组之间可能会存在较大差异。了解可能影响评估结果的人群特征(如年龄范围、性别、收入水平和种族等)以及临床特征(如疾病严重程度、疾病亚型、组织学特征等)有助于将结果推广至具有不同特征的当地目标人群中。

已开展的临床试验中，亚组分析往往执行得不是很好，没有得到充分的报告和解释。作者应就亚组分析结果结合相关参考文献进行合理解释，包括其生物学合理性和亚组分析的预先检验假设。

【条目6】环境和地点：提供可能影响研究结果的相关背景信息。

【解读】卫生经济学评价涉及资源分配决策的问题，这与研究的地点和环境息息相关。包括研究地区(全国或局部地区)、卫生保健系统(初级、二级、三级卫生保健机构或社区/公共卫生服务机构)、医保系统及其他教育或法律系统。因此需要清晰地描述干预措施的地点、环境及其他相关信息以便读者能够评估研究结果的外部有效性和可推广性。

【条目7】比较对象：描述所比较的干预措施或策略及选择理由。

【解读】一般只对与研究同步进行的干预措施进行评价，而基于模型的卫生经济学评价则需要对更广泛的干预措施或策略进行评价。不同地区或机构提供的干预措施可能会有所区别，因此需要清楚描述所研究的干预措施的相关特征，包括治疗的强度或频率、药物剂量、给药方式和给药时间等。

在报告复杂干预措施的卫生经济学评价时，尤其需要考虑到这一点，因为复杂干预措施由多个相互作用的组成部分构成，在实施时可能有一定程度的灵活性。应详细说明干预措施的构成要素，包括干预措施的复杂性和实施方式的灵活性，以便全面了解如何具体实施干预措施。在适当的情况下，可以使用路径图(pathway diagrams)来描述干预措施。为了指导对复杂干预措施的描述，可以参考相关清单和指南。如，描述干预措施的清单和报告规范(Template for Intervention Description and Replication, TIDieR)、报告医疗保健复杂干预措施的开发和评估标准-2 (Criteria for Reporting the Development and Evaluation of Complex Interventions in healthcare: revised guideline, CReDECI-2)。

比较对象包括“空白对照(什么也不做)”“当下主流方法”或“最具成本效益的方法”，应当详细说明这些比较方式的基本组成部分或具体措施。作者应描述选择某种比较对象的原因，并应考虑列出所有潜在相关的比较对象，并解释为什么不考虑更常见、价格更低或更有效的比较对象。

【条目8】研究角度：说明研究采用的视角及选择理由。

【解读】研究视角是评价比较措施成本-效果相关的观点。研究可以从一个或多个视角进行，包括患者视角、机构视角(例如医院视角)、医疗支付视角(如疾病基金、医疗保险)或社会视角。多数研究是从医疗支付视角或社会视角进行的。医疗系统和支付方视角通常包括直接医疗保健成本，如干预本身的成本和后续治疗成本。社会视角还会估算更广泛的成本(例如，由于疾病或过早死亡而导致的生产力损失，护理成本，或其他部门的成本，如刑事司法系统)。

由于这些视角缺乏标准定义，并且经常被错误定义，作者应该根据所包含的成本及其相关组成部分(例如，直接医疗成本、非直接医疗成本和间接/生产力成本)以及如何满足目标受众的需求和决策问题来描述视角(如医疗支付视角视角，社会视角)。创建由单独小组编制的结构化清单可能有助于传达所考虑的成本和效果。这也将有助于在报告结果时描述这些部门和视角分类的影响(见条目23)。可提供特定地区的指南或用于描述当地经济学评估方法的参考文件，并附上选择这些方法的原因。作者还应说明为什么选择这种视角以及将为哪些决策者提供支持。

【条目9】研究时限：说明研究的时间跨度及选择理由。

【解读】研究时限是指评估和报告干预措施的成本和效果的时间长度。卫生经济学评价的结果和解释，特别是在预防医学和慢性病治疗方面，可能对研究时限特别敏感。如一项“前期”费用很高、但在若干年内才能产生效益的干预措施，所考虑的时间范围越长，其成本效益就越高。研究时限通常要足够长，以确保能观察到成本和效果中的重要差异，并且经常比随访时间更长。在这些情况下，需要报告研究随访结束时的发现以及预测的长期成本和效果，以便读者了解对外推假设的影响。

【条目10】贴现率：报告选择的贴现率及其原因。

【解读】医疗干预措施可能会对成本和结果产生短期或长期的影响。贴现率是指未来一定数量的钱折算到现在变少的那部分所占的比例，该值越高表示现值越少。在干预的第一年之后进行贴现，使分析师能够通过调整时间影响、灾难性风险和预期未来消费水平较高的边际效用递减来提供现值。报告贴现率很重要，因为经济学评价的结果，特别是当一项干预措施的成本或效果在若干年内不能实现的情况下，可能对所选择的贴现率特别敏感。

当贴现率变化时，分析师需要报告对调查结果的影响(见条目23)，尤其是当结果在短期内不会发生时，这一点特别重要。通常，这涉及引用当地经济学评估指南或财政报告。一些地区建议采用统一的贴现率来贴现成本和效果，而另一些地区可能规定了不同的贴现率。虽然贴现率在短期(1年或更短)经济学评估中可能用处不大，但分析师也应明确报告0%的贴现率。在卫生经济学评价报告的写作过程中往往需要报告贴现率及其选择的原因，以便读者理解未来的卫生经济投入。由于该值会随时间的变化而变化，因此作者需要给出选择的理由及其对变化的预期。

【条目11】结果指标选择：说明健康获益或损害的测量指标。

【解读】在卫生经济学评价中，作者需描述使用哪种结局指标作为衡量获益或损害的标准。虽然这些指标一般都是常见的典型结局指标，但指标可以是单一的结局，也可以是复合结局(如质量调整生命年、伤残调整生命年、心血管事件/脑血管疾病等)。健康结局指标应明确定义(例如重度急性发作)，如果使用复合结局指标，应明确复合指标的组成部分及其对总体效应的贡献。结果指标的选择通常取决于分析的类型和所采用的视角。如，成本-效果分析(cost-effectiveness analysis, CEAs)通常侧重于临床结局(如，生命年、避免的疾病发生数)，而成本-效用分析(cost-utility analysis, CUAs)和一些成本效益分析(costbenefit analyses, CBA)需要考虑额外的因素。

作者需描述选择该结局指标的理由，这通常涉及描述结果与患者、公众及其他利益相关者(如护理人员、医疗产品提供者或医疗行业)及其他受影响者的相关性。如果预先指定了主要结局指标，则应注明可靠文献来源，并说明预先排除其他结局指标的理由。鼓励作者描述任何患者、公众、社区或利益相关者参与结局指标的选择。

【条目12】结果指标测量：说明测量健康获益或损害的指标的方法。

【解读】应描述测量结果指标的方法。如果是首次报告评价该干预措施的结果指标，应参考现有论著研究报告清单或综述类研究报告清单，分析人员应咨询EQUATOR (Enhancing the Quality and Transparency of Health Research)协作网络，以获得替代研究设计或结局指标相关的具体信息。

一些反映对健康的影响(如质量调整生命年或残疾调整生命年)或对患者和护理人员的影响(如扩展质量调整生命年)的偏好选择结局指标，还需要报告设置偏好选择权重(条目13)的方法和数据分析考虑(条目17)，以便读者了解指标的组成部分(如偏好选择权重和生命年)，这有助于从整体上进行测量以及如何进行测量(如使用ROC曲线下面积)。

【条目13】结果的评估：描述用于结果测量和评估的人群及方法。

【解读】结局指标需要给出具体的评估人群和评估方法，如根据某参考文献的研究结果进行的分级分类评估等。对于偏好选择结局指标的分析应描述该指标是如何测量和评价的(如，估计健康状态“效用”[health state “utilities”, HSU]或支付意愿)。如果重新开发测评工具(如量表)，则需要报告制定方法。如果是通过生活质量测评工具或患者报告的结局指标来反映健康状态，应使用“基于偏好的结局测量(图谱)研究的优先报告条目：MAPS声明(Preference-Based Measures Reporting Standards [MAPS] Statement)”来指导报告。

可采用间接方法获得偏好选择。描述消费者偏好的间接方法可参考一些报告指南(如享乐工资理论(Hedonic Wage Theory)。如果使用量表工具来间接测量和评估健康状态(如EQ-5D-3L、SF-6D量表)，应描述工具的主要特征，包括工具的名称和版本、评估方法(如所述偏好调查的类型)、适用人群。对于测量健康状态外的其他工具，如能力、福利或社会关怀等也应如此，应提供该工具的参考资料，并详细说明其评估方法。

作者也可从文献中获得参考数值。如，使用上述方法从研究中确定基于偏好选择的健康状况衡量标准或货币化价值，但作者应报告是否是来自于系统综述的数值。需要注意的是，一些研究设计(如疾病成本)不应用基于偏好的测量或产生反映支付意愿的货币化价值。对于健康效用值(HSU)的系统性综述，已制定了最新的辅助报告指南。鼓励作者在引用偏好措施来源时填写适当的报告清单，以方便读者理解。这种情况，一般需要很多细节，鼓励作者使用补充报告或附录来展示这些信息。

注：本文内容是参考相关文献后对卫生经济学评价报告标准2022 (Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards, CHEERS 2022)的概述，仅代表本网站观点。关于CHEERS 2022的更多内容详见网站https://don-husereau.shinyapps.io/CHEERS/或Don Husereau等人发表的论文Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards 2022 (CHEERS 2022) Statement: Updated Reporting Guidance for Health Economic Evaluations ，及论文Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards (CHEERS) 2022 Explanation and Elaboration: A Report of the ISPOR CHEERS II Good Practices Task Force。