“两组均值比较等效性设计统计效能估计”使用说明

发布于 2023年10月14日 星期六 11:59:43 浏览:378
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使用以下案例介绍“两组均值比较等效性设计统计效能估计”使用说明。点击进入梦特云统计-样本量计算模块

一、案例

为比较某新型血管紧张素Ⅱ拮抗剂与阳性药血管紧张素转换酶抑制剂对高血压病的疗效,主要终点指标为用药后仰卧舒张压的下降幅度。进行平行组设计的等效性试验,按照1:1纳入两组研究对象;设定等效性界值为3 mmHg和-3 mmHg,两组总体标准差为7.55 mmHg。若研究共纳入332名研究对象,检验水准α取双单侧0.025,试问该研究的统计效能是多少?

二、软件操作

  • 计算类型:选择“统计效能(power)计算”。
  • α为I类错误/检验水准,在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025,在等效性设计中常取双单侧检验0.025,本研究输入“0.025”。
  • 试验组样本量:研究共纳入332名研究对象,两组样本量一样,即试验组样本量为332/2=166。本研究输入“166”。
  • 试验组/对照组样本量比例:本案例两组样本量一样,输入“1”。
  • 对照组均值:常来源于文献或大样本调查。本研究中并未交代对照组和实验组均值。根据等效性设计的特点,一般假设两组均值相等即可。此处输入任意值,如输入“0”。
  • 试验组均值:由于在对照组均值输入了“0”,为满足“实验组均值与对照组均值相等”的条件。此处需要输入“0”。
  • 等效性界值:两组药物或治疗方法疗效差值的临床最大允许值。“等效”意味着即使试验药可以比阳性对照药好一些,但不能太好,这种“好”必须在临床上是微不足道的;试验药也可以比阳性对照药差一些,但不能太差,这种“差”必须在临床上是可以容忍的。等效性界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据相关临床特性,即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑,审慎确定。本案例输入“3”。
  • 总体标准差:可通过文献或预试验获得。本研究中即两组药物治疗后血压下降值的总体标准差,输入“7.55”。
  • 保留小数位数:默认为5,保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1),即可得到计算结果(图2)。

图1

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示,可知:此案例采用正态分布进行power值计算,设定α为0.025,试验组样本量为166,等效性界值为3,试验组均值为0,对比组均值为0,试验标准差为7.55,试验组/对照组样本量比例为1,根据power计算公式[1]及t分布修正[2],统计效能power(1-β)为0.90069。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:51.

[2] 陈峰, 夏结来. 临床试验统计学[M]. 人民卫生出版社, 2018:176.

图2

点击图1中的“报告下载”,可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

图3

关于“两组均值比较等效性设计样本量计算”使用说明详见梦特官网

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