“两组均值比较等效性设计统计效能估计”使用说明

一、案例

为比较某新型血管紧张素Ⅱ拮抗剂与阳性药血管紧张素转换酶抑制剂对高血压病的疗效，主要终点指标为用药后仰卧舒张压的下降幅度。进行平行组设计的等效性试验，按照1:1纳入两组研究对象；设定等效性界值为3 mmHg和-3 mmHg，两组总体标准差为7.55 mmHg。若研究共纳入332名研究对象，检验水准α取双单侧0.025，试问该研究的统计效能是多少？

二、软件操作

• 计算类型：选择“统计效能(power)计算”。
• α：为I类错误/检验水准，在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025，在等效性设计中常取双单侧检验0.025，本研究输入“0.025”。
• 试验组样本量：研究共纳入332名研究对象，两组样本量一样，即试验组样本量为332/2=166。本研究输入“166”。
• 试验组/对照组样本量比例：本案例两组样本量一样，输入“1”。
• 对照组均值：常来源于文献或大样本调查。本研究中并未交代对照组和实验组均值。根据等效性设计的特点，一般假设两组均值相等即可。此处输入任意值，如输入“0”。
• 试验组均值：由于在对照组均值输入了“0”，为满足“实验组均值与对照组均值相等”的条件。此处需要输入“0”。
• 等效性界值：两组药物或治疗方法疗效差值的临床最大允许值。“等效”意味着即使试验药可以比阳性对照药好一些，但不能太好，这种“好”必须在临床上是微不足道的；试验药也可以比阳性对照药差一些，但不能太差，这种“差”必须在临床上是可以容忍的。等效性界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据相关临床特性，即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑，审慎确定。本案例输入“3”。
• 总体标准差：可通过文献或预试验获得。本研究中即两组药物治疗后血压下降值的总体标准差，输入“7.55”。
• 保留小数位数：默认为5，保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1)，即可得到计算结果(图2)。

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示，可知：此案例采用正态分布进行power值计算，设定α为0.025，试验组样本量为166，等效性界值为3，试验组均值为0，对比组均值为0，试验标准差为7.55，试验组/对照组样本量比例为1，根据power计算公式[1]及t分布修正[2]，统计效能power(1-β)为0.90069。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:51.

[2] 陈峰, 夏结来. 临床试验统计学[M]. 人民卫生出版社, 2018:176.

点击图1中的“报告下载”，可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

关于“两组均值比较等效性设计样本量计算”使用说明详见梦特官网。