“两组均值比较等效性设计样本量计算”使用说明

一、案例

为比较某新型血管紧张素Ⅱ拮抗剂与阳性药血管紧张素转换酶抑制剂对高血压病的疗效，主要终点指标为用药后仰卧舒张压的下降幅度。进行平行组设计的等效性试验，设定等效性界值为3 mmHg和-3 mmHg，两组总体标准差为7.55 mmHg。

假设检验水准α取双单侧0.025，统计效能1-β取0.9，失访率取10%。试计算样本量。

二、软件操作

• 计算类型：选择“样本量计算”。
• α：为I类错误/检验水准，在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025，在等效性设计中常取双单侧检验0.025，本研究输入“0.025”。
• power (1-β)：β为II类错误，常取0.1、0.2。1-β为统计效能，即检验功效，一般不低于0.8。本研究输入“0.9”。
• 试验组/对照组样本量比例：本案例中未特别交代试验组/对照组样本量比例，这种情况下一般默认两组样本量一样，输入“1”。
• 对照组均值：常来源于文献或大样本调查。本研究中并未交代对照组和实验组均值。根据等效性设计的特点，一般假设两组均值相等即可。此处输入任意值，如输入“0”。
• 试验组均值：由于在对照组均值输入了“0”，为满足“实验组均值与对照组均值相等”的条件。此处需要输入“0”。
• 等效性界值：两组药物或治疗方法疗效差值的临床最大允许值。“等效”意味着即使试验药可以比阳性对照药好一些，但不能太好，这种“好”必须在临床上是微不足道的；试验药也可以比阳性对照药差一些，但不能太差，这种“差”必须在临床上是可以容忍的。等效性界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据相关临床特性，即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑，审慎确定。本案例输入“3”。
• 总体标准差：可通过文献或预试验获得。本研究中即两组药物治疗后血压下降值的总体标准差，输入“7.55”。
• 失访率(%)：即脱失率，一般不超过20%，本研究输入“10%”。
• 保留小数位数：默认为5，保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1)，即可得到计算结果(图2)。

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示，可知：此案例采用正态分布进行样本量计算，设定统计效能power(1-β)为0.9，α为0.025，试验组均值为0，对比组均值为0，等效性界值为3，试验标准差为7.55，试验组/对照组样本量比例为1，根据样本量计算公式[1]及通过t分布迭代修正[2]后得对照组样本量为166例，试验组样本量为166例，总样本量332例，此样本量下实算power为0.90069。假定失访率10.0%，对照组样本量需要185例，试验组样本量需要185例，总样本量需要370例。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:51.

[2] 陈峰, 夏结来. 临床试验统计学[M]. 人民卫生出版社, 2018: 176.

点击图1中的“报告下载”，可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

本案例的PASS软件计算结果详见梦特官网医学研究之两独立样本定量资料样本量计算——平均值差的等效性检验。