“两组均值比较优效性设计统计效能估计”使用说明

一、案例

欲评价某新型血管紧张素Ⅱ拮抗剂治疗高血压病的效果，主要终点指标为用药后舒张压下降值。与安慰剂按优效性试验进行设计，以1:1的比例安排受试者，预计两组血压平均下降的差值为13.50 mmHg，两组总体标准差为7.55 mmHg，优效性界值为10.00 mmHg。若研究共纳入198名研究对象，检验水准α取单侧0.025，试问该研究的统计效能是多少？

二、软件操作

• 计算类型：选择“统计效能(power)计算”。
• α：为I类错误/检验水准，在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025，在等效性设计中常取双单侧检验0.025，本研究输入“0.025”。
• 试验组样本量：研究共纳入198名研究对象，并以1:1的比例安排受试者，即试验组样本量为198/2=99。本研究输入“99”。
• 试验组/对照组样本量比例：本研究以1:1的比例安排受试者，为平衡设计，输入“1”。
• 对照组均值：常来源于文献或大样本调查。本研究中并未交代对照组均值，提供的信息为“预计两组血压平均下降的差值为13.50 mmHg”。因为本研究为优效性设计中，因此只需要满足实验组均值与对照组均值差为13.50即可。此处输入任意值，如输入“0”。
• 试验组均值：由于在对照组均值输入了“0”，为满足“实验组均值与对照组均值差为13.50”的条件。此处需要输入“13.50”。
• 优效性界值：试验药比对照药优于某一具有临床意义的数值才认为是优效，这一具有临床意义的数值即优效性界值。优效性界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据相关临床特性，即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑，审慎确定。本案例输入“10.00”。
• 总体标准差：可通过文献或预试验获得。本研究中即两组药物治疗后血压下降值的总体标准差，输入“7.55”。
• 保留小数位数：默认为5，保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1)，即可得到计算结果(图2)。

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示，可知：此案例采用t分布进行power值计算，设定α为0.025，试验组样本量为99，优效性界值为10，试验组均值为13.5，对比组均值为0，试验标准差为7.55，试验组/对照组样本量比例为1，根据power计算公式[1]，统计效能power(1-β)为0.90070。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:50.

点击图1中的“报告下载”，可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

关于“两组均值比较优效性设计样本量计算”使用说明详见梦特官网。