“两组率比较等效性设计统计效能估计”使用说明

一、案例

某临床试验欲对一款新研发的降压药A进行临床试验。试验拟采用平衡设计的等效性试验，以目前临床应用最多的一款传统药物B为对照。据以往的研究报道，使用传统药物B控制血压的成功率在90%~95%不等。假定控制血压成功率的非劣效界值为5%，并预期试验组与对照组成功率相等均为92%。研究共纳入1238例研究对象，并按照1：1比例分配至降压药A与传统药物B两组，若检验水准α取0.025，试问该研究的统计效能是多少？

二、软件操作

• 计算类型：选择“统计效能(power)计算”。
• α：为I类错误/检验水准，在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025，在等效性设计中常取双单侧检验0.025，本研究输入“0.025”。
• 试验组样本量：研究共纳入1238名研究对象，以1:1的比例安排受试者，即试验组样本量为1238/2=619。本研究输入“619”。
• 试验组/对照组样本量比例：本研究采取平衡设计，输入“1”。
• 对照组发生率：常来源于文献或大样本调查。本研究中即传统药物B控制血压的成功率，输入“0.92”。
• 试验组发生率：常来源于文献或预实验。本研究中即新药A控制血压的成功率，输入“0.92”。
• 等效性界值：两组药物或治疗方法疗效差值的临床最大允许值。“等效”意味着即使试验药可以比阳性对照药好一些，但不能太好，这种“好”必须在临床上是微不足道的；试验药也可以比阳性对照药差一些，但不能太差，这种“差”必须在临床上是可以容忍的。等效性界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据相关临床特性，即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑，审慎确定。本案例输入“0.05”。
• 保留小数位数：默认为5，保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1)，即可得到计算结果(图2)。

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示，可知：此案例采用正态近似法进行power值计算，设定α为0.025，试验组样本量为619，等效性界值为0.05，试验组发生率为0.92，对比组发生率为0.92，试验组/对照组样本量比例为1，根据power计算公式[1]，统计效能power(1-β)为0.80030。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:78.

点击图1中的“报告下载”，可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

关于“两组率比较等效性设计样本量计算”使用说明详见梦特官网。