“两组率比较等效性设计样本量计算”使用说明

一、案例

某临床试验欲对一款新研发的降压药A进行临床试验。试验拟采用平衡设计的等效性试验，以目前临床应用最多的一款传统药物B为对照。据以往的研究报道，使用传统药物B控制血压的成功率在90%~95%不等。假定控制血压成功率的非劣效界值为5%，并预期试验组与对照组成功率相等均为92%。

假设检验水准α取0.025，统计效能1-β取0.8，失访率取10%。试计算样本量。

二、软件操作

• 计算类型：选择“样本量计算”。
• α：为I类错误/检验水准，在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025，在等效性设计中常取双单侧检验0.025，本研究输入“0.025”。
• power (1-β)：β为II类错误，常取0.1、0.2。1-β为统计效能，即检验功效，一般不低于0.8。本研究输入“0.8”。
• 试验组/对照组样本量比例：本研究采取平衡设计，输入“1”。
• 对照组发生率：常来源于文献或大样本调查。本研究中即传统药物B控制血压的成功率，输入“0.92”。
• 试验组发生率：常来源于文献或预实验。本研究中即新药A控制血压的成功率，输入“0.92”。
• 等效性界值：两组药物或治疗方法疗效差值的临床最大允许值。“等效”意味着即使试验药可以比阳性对照药好一些，但不能太好，这种“好”必须在临床上是微不足道的；试验药也可以比阳性对照药差一些，但不能太差，这种“差”必须在临床上是可以容忍的。等效性界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据各自的临床特性，即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑，审慎确定。本案例输入“0.05”。
• 失访率(%)：即脱失率，一般不超过20%，本研究输入“10%”。
• 保留小数位数：默认为5，保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1)，即可得到计算结果(图2)。

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示，可知：此案例采用正态近似法进行样本量计算，设定统计效能power(1-β)为0.8，α为0.025，试验组发生率为0.92，对比组发生率为0.92，等效性界值为0.05，试验组/对照组样本量比例为1，根据样本量计算公式[1]得对照组样本量为619例，试验组样本量为619例，总样本量1238例，此样本量下实算power为0.80030。假定失访率10.0%，对照组样本量需要688例，试验组样本量需要688例，总样本量需要1376例。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:78.

点击图1中的“报告下载”，可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

本案例的PASS软件计算结果详见梦特官网医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率差的等效性检验。