“两组率比较非劣效设计统计效能估计”使用说明

一、案例

目前正在设计一项针对某皮肤病治疗方法的研究，从既往研究已知，标准疗法的治愈率为60%，但副作用较多。目前有一种新的疗法能有效减轻标准疗法产生的副作用，因此，即使新疗法的效果略低于目前的疗法也认为可被采用。如果新疗法的实际治愈率为58%，设置非劣效性界值为-10%。研究共纳入1588例研究对象，并按照1：1比例分配至新方法治疗组与标准治疗组，若检验水准α取0.025，试问该研究的统计效能是多少？

二、软件操作

• 计算类型：选择“统计效能(power)计算”。
• α：为I类错误/检验水准，在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025，在等效性设计中常取双单侧检验0.025，本研究输入“0.025”。
• 试验组样本量：研究共纳入1588名研究对象，以1:1的比例安排受试者，即试验组样本量为1588/2=794。本研究输入“794”。
• 试验组/对照组样本量比例：本研究为平衡设计，输入“1”。
• 对照组发生率：常来源于文献或大样本调查。本研究为标准疗法的治愈率，如输入“0.6”。
• 试验组发生率：常来源于文献或预调查。本研究为新疗法的实际治愈率为，输入“0.58”。
• 非劣效界值：两组药物疗效差值的临床最大允许值。试验药的疗效即使比对照药差，但在临床上是可以容忍的，“差得可以容忍”的临床最大允许值。非劣效界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据各自的临床特性，即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑，审慎确定。本案例输入“0.1”。
• 保留小数位数：默认为5，保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1)，即可得到计算结果(图2)。

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示，可知：此案例采用正态近似法进行power值计算，设定α为0.025，试验组样本量为794，非劣性界值为0.1，试验组发生率为0.58，对比组发生率为0.6，试验组/对照组样本量比例为1，根据power计算公式[1]，统计效能power(1-β)为0.90001。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:77.

点击图1中的“报告下载”，可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

关于“两组率比较非劣效设计样本量计算”使用说明详见梦特官网。