“两组率比较非劣效设计统计效能估计”使用说明

发布于 2023年10月16日 星期一 20:44:12 浏览:451
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使用以下案例介绍“两组率比较非劣效设计统计效能估计”使用说明。 点击进入梦特云统计-样本量计算模块

一、案例

目前正在设计一项针对某皮肤病治疗方法的研究,从既往研究已知,标准疗法的治愈率为60%,但副作用较多。目前有一种新的疗法能有效减轻标准疗法产生的副作用,因此,即使新疗法的效果略低于目前的疗法也认为可被采用。如果新疗法的实际治愈率为58%,设置非劣效性界值为-10%。研究共纳入1588例研究对象,并按照1:1比例分配至新方法治疗组与标准治疗组,若检验水准α取0.025,试问该研究的统计效能是多少?

二、软件操作

  • 计算类型:选择“统计效能(power)计算”。
  • α为I类错误/检验水准,在优效性和非劣效性设计中常取单侧检验0.025,在等效性设计中常取双单侧检验0.025,本研究输入“0.025”。
  • 试验组样本量:研究共纳入1588名研究对象,以1:1的比例安排受试者,即试验组样本量为1588/2=794。本研究输入“794”。
  • 试验组/对照组样本量比例:本研究为平衡设计,输入“1”。
  • 对照组发生率:常来源于文献或大样本调查。本研究为标准疗法的治愈率,如输入“0.6”。
  • 试验组发生率:常来源于文献或预调查。本研究为新疗法的实际治愈率为,输入“0.58”。
  • 非劣效界值:两组药物疗效差值的临床最大允许值。试验药的疗效即使比对照药差,但在临床上是可以容忍的,“差得可以容忍”的临床最大允许值。非劣效界值的确定一般是由临床专家、监管机构、统计学者根据各自的临床特性,即疾病的自然过程、已有药物的疗效、所选择的目标变量等综合考虑,审慎确定。本案例输入“0.1”。
  • 保留小数位数:默认为5,保持不变。

输入上述参数后点击“计算”(图1),即可得到计算结果(图2)。

图1

三、结果解读

图2为计算结果的简要展示,可知:此案例采用正态近似法进行power值计算,设定α为0.025,试验组样本量为794,非劣性界值为0.1,试验组发生率为0.58,对比组发生率为0.6,试验组/对照组样本量比例为1,根据power计算公式[1],统计效能power(1-β)为0.90001。计算公式及更多信息请下载word版本报告。

[1] Shein Chung Chow, Jun Shao, Han sheng Wang, et al. Sample size calculations in clinical research (third edition) [M]. Taylor & Francis, 2018:77.

图2

点击图1中的“报告下载”,可获得本次计算的详细报告。详细报告中展示了“样本量计算”小工具说明、计算公式、结果解读和参考文献四部分内容。详见图3。

图3

关于“两组率比较非劣效设计样本量计算”使用说明详见梦特官网

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