非劣效性与等效性随机对照试验(Non-inferiority/equivalence Randomized Trial)报告的统一标准(Consolidated Standards of Reporting Trials,CONSORT)扩展版——解读(下)

发布于 2023年7月2日 星期日 09:48:17 浏览:309
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在前面文章中介绍了非劣效性与等效性随机对照试验(Non-inferiority/equivalence Randomized Trial)报告的统一标准(Consolidated Standards of Reporting Trials,CONSORT)扩展版的背景和条目清单,以及解读了非劣效性与等效性随机对照试验的CONSORT【条目1~7】内容。本文将解读【条目8~25】内容。

关键词:非劣效性研究; 等效性研究; 随机对照试验; 报告规范; 临床试验报告的统一标准; CONSORT扩展版

(六) 随机化

【条目8a】序列生成:产生随机分配序列的方法

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(中)【条目8a】。

【条目8b】序列生成:随机化类型;任何限定情况的详细信息(如区组和区组大小)

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(中)【条目8b】。

【条目9】分配隐藏机制:实施随机序列的方法(如连续编码的容器),阐明隐藏分配序列的措施

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(中)【条目9】。

【条目10】实施:生成分配序列、纳入研究对象、分配研究对象的人员

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(中)【条目10】。

(七) 盲法

【条目11a】如果实施了盲法,应说明对谁设盲(如研究对象、干预提供者、结局评价者),以及如何实施的

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(中)【条目11a】。

【条目11b组间干预的相似性

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(中)【条目11b】。

(八) 统计方法

【条目12a】组间比较,主要结局与次要结局的统计方法,指明采用的是单侧还是双侧置信区间评估

【解读】非劣效性或等效性检验需要与非劣效性/等效性假设中预先设定的界值Δ和检验水准α相关。作者应明确说明所使用的差异衡量指标是绝对指标、相对指标或两者均有,同时要说明与研究假设相关的结果是基于界值计算出的单侧置信区间还是双侧置信区间。在非劣效性试验中,为了证明试验结果在检验水准α上具有非劣效性,处理效果的双侧(1-2α)置信区间或者相对应的单侧(1-α)置信区间的上限必须低于非劣效界值Δ。此外,当新的干预疗效优于对照疗效时,双侧置信区间可以提供更多的信息。而在等效性试验中,为了证明试验结果在检验水准α上具有等效性,处理效果的双侧(1-α)置信区间必须在-Δ和Δ范围之内。

如果证明了干预组治疗的非劣效性,可进一步使用方案中事先定义的检验水准或置信区间,采用ITT分析,进行适当的假设检验或计算置信区间来评估新的干预治疗是否优于对照治疗。相反,有时试验方案可能会规定,如果不能证明其优效性,则进行非劣效性分析,但是这种连续的假设检验应该得到充分的解释。

【条目12b】其他分析方法,如亚组分析和校正分析

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(中)【条目12b】。

四、结果

(一) 研究对象纳入流程(推荐流程图)

【条目13a】各组接受随机分配、接受干预和进入主要结局分析的研究对象数量

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目13a】。

【条目13b】各组随机化之后发生的脱落或失访、排除,以及原因

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目13b】。

(二) 研究对象的招募

【条目14a】招募研究对象和随访的日期范围

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目14a】。

【条目14b】研究结束或停止的原因

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目14b】。

(三) 基线数据

【条目15】反映各组基线人口学特征和临床特征的表格

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目15】。

(四) 分析数量

【条目16】各组纳入分析的研究对象数量(分母),是否按照最初分组进行分析

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目16】。

(五) 结局和效应估计

【条目17a】对每个主要和次要结局,报告各组结果、效应估计和精确度(95%置信区间),对于非劣效性或等效性假设的结局,可利用图形表示置信区间和非劣效性/等效性界值

【解读】对于非劣效性或等效性假设的结局,可以通过图形的方式来直观展示结果。图形可以展示出置信区间与无效值(效应指标使用的是率差或相对数的情形)的关系,同时也可以展示出与非劣效或等效界值的关系。

【条目17b】对二分类结局,报告绝对效应和相对效应

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目17b】。

(六) 其他分析

【条目18】报告其他分析(包括亚组分析和校正分析)结果,区分预先设定的分析和探索性分析

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目18】。

(七) 危害

【条目19】所有重要损害或未预期到的效应

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目19】。

五、讨论

(一) 局限性

【条目20】试验局限性;关注偏倚的来源;不精确程度;多重比较问题

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目20】。

(二) 外推性

【条目21】试验结果的外推性(外部有效性、适用性)

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目21】。

(三) 结果解释

【条目22】权衡收益和损害,并考虑其他相关证据,对结果进行解释,解读结果需考虑非劣效性或等效性假设;若在非劣效性或等效性试验中得出优效的结论,需提供转为优效性结论的理由

【解读】试验结果进行解读时,需紧密联系其研究目的。若在非劣效性或等效性试验中得出优效的结论,需对结论进行详细的证据说明,明确得出该结论所基于的数据集是ITT分析集(意向性分析集)、PPS分析集(符合方案集)还是两者皆有,并说明不同分析集下结论的稳定性。

六、其他信息

(一) 注册

【条目23】注册机构与注册号

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目23】。

(二) 研究方案

【条目24】可以获得完整研究方案的地方 (如适用)

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目24】。

(三) 资助

【条目25】资助来源和其他支持,资助者的作用

【解读】详见临床试验报告的统一标准(consolidated standards of reporting trials,CONSORT)——解读(下)【条目25】。

注: 本文内容是参考相关文献后对PRCT CONSORT扩展版报告规范原文的概述,仅代表本网站观点。关于非劣效性与等效性试验CONSORT扩展版的更多内容详见官方网站(http://www.consort-statement.org)或论文Reporting of Noninferiority and Equivalence Randomized Trials Extension of the CONSORT 2010 Statement (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23268518/)。

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