在前面文章中介绍了"医学研究之单样本定性资料样本量计算——有限总体置信区间法“，单样本比例的等效性检验，主要用于单组设计的二分类结局资料(如：是否有效、治愈)的等效性检验，其通常可拆分为两个单侧假设检验。在单样本比例的等效性检验中，π表示二项试验中成功的实际概率，即实际工作中常见的治愈率、有效率和生存率。πB表示基线比例，为当前或标准方法的成功率。πeL和πeU为等效性割点，πB必须介于πeL和πeU之间，当π也介于πeL和πeU之间时，可以认为新疗法与当前疗法等效。本篇文章将介绍单个比例的等效性检验 (Equivalence Tests for One Proportion) 样本量计算过程及注意事项。
一、案例数据
已知常规A药治疗某病的有效率为85%，欲研究某公司研发的新药B与常规A药的疗效是否相同。设定等效性差值为5%，取α=0.05，β=0.20，试估计该研究所需样本量。
二、案例分析
欲探讨研发新药B与常规药A的效果是否相同，宜采用单样本比例的等效性检验估算样本量，需要以下几个参数：
- 等效性差值，即上等效性比例与基线比例的差值或下等效性比例与基线比例差的绝对值，例如：当πB=0.50时，可认为0.01、0.02或0.04的差别足够小，可以忽略π0和πB不同的事实；但当差别为0.05甚至更大时，可认为不等效，因此通常设置为“0.05”。本例填写“0.05”。
- 标准(当前)处理的有效率，本例πB= 0.85。
- 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例取0.05)。
- 检验功效1-β (通常为0.80或更高，本研究取0.80)。
- 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportion (比例)”—“One Proportion (单样本比例)”—“Equivalence Tests (等效检验)”见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
- Solve For: 选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
- Power Calculation: “Power Calculation Method”表示样本量计算方法，本例选择“Normal Approximation”正态近似法。
- Test: Test Type 为检验类型，选择“Exact Test”，表示精确检验。
- Power and Alpha: Power为把握度，填写“0.80”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。
- Input Type: 表示输入数据的类型，本例中选择“Differences”，表示实验组与对照组的差异。
- PB (Baseline Proportion): 输入基线比例πB。在等效性研究中，πB通常为标准(当前)处理组的有效率，本例填“0.85”。
- d0 (Equivalence Difference): 设定等效性差值δ0=∣πeL-πB∣=πeU-πB，通常设置为δ0=0.05。本例填写“0.05”。
- d1(Actual Difference): 设定实际比例π与基线比例πB的差值δ1，δ1=∣π-πB∣。对于等效性检验，δ1常等于0。本例填“0”。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算的样本例数为438。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中为548。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
该案例为单样本比例的等效性检验的样本含量计算，常用于单组设计的二分类结局资料的等效性试验。已知基线比例πB为0.85，等效性差值δ0为0.05。若取检验水准0.05、检验功效0.80，则至少需要438例样本才能观察到该新药B与常规药物A等效。若考虑10%的脱失率，则至少需要548例研究对象。