医学研究之生存分析的样本量计算——Cox比例风险模型的两生存曲线检验

发布于 2022年4月26日 星期二 11:37:23 浏览:4394
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Cox比例风险模型是生存数据处理中常用的分析方法,本文将介绍Cox比例风险模型的两生存曲线检验(Tests for Two Survival Curves Using Cox’s Proportional Hazards Model )样本量计算。

关键词:样本量计算; PASS; 生存分析; 两样本生存曲线; Cox比例风险模型的两生存曲线检验的样本量计算

一、案例数据

某研究者欲开展一项研究,以比较新手术方法和传统手术方法对某肿瘤生存状况的影响。已知传统手术方法2年生存率为50% (λ1=0.347),预计新手术方法2年生存率为80% (λ2=0.112),风险比(hazard ratio,HR)=λ21=0.112/0.347=0.32。假设传统疗法和新疗法的死亡概率分别为0.50和0.20。取双侧α=0.05、β=0.20,试估计该研究所需要的样本含量?

二、案例分析

欲比较新手术方法和传统手术方法对某病生存状况的影响,已知两种方法的2年生存率,估计研究所需样本量,宜采用Cox比例风险模型的两生存曲线检验,其样本量估算需要以下几个参数:

  • 死亡风险比HR,可根据生存率在软件中进行计算
  • 死亡概率(对照组死亡概率Pev1和处理组死亡概率Pev2)
  • 检验水准α (通常取0.01至0.1),本例取0.05
  • 检验功效1-β (通常为0.80或更高),本例取0.80

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Survival (生存分析)”—“Two Survival Curve (两样本生存曲线)”—“Test (Inequality) (非均衡检验)”—“Tests for Two Survival Curves Using Cox’s Proportional Hazards Model (使用Cox比例风险模型的两生存曲线检验)”见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

  • Solve For:“Sample Size”表示本分析的目的是用于计算样本量。
  • Test Direction:“Alternative Hypothesis” 指定备择假设的单双侧,本例选择“Ha:HR≠1”进行双侧检验。
  • Power and Alpha:Power为把握度,填0.80;Alpha为检验水准,填0.05。
  • Sample Size:“Group Allocation”表示研究对象如何分配不同组别,本例选择“Equal(N1=N2)”。
  • Proportion of Events Observation:“Pev1 (Probability of a Control Event)”输入对照组中每个对象的平均死亡概率Pev1Pev1介于0~1之间,本例填0.50;“Pev2 (Probability of a Treatment Event)”输入处理组中每个对象平均死亡概率Pev2Pev2介于0~1之间,本例填0.20。
  • Hazard Ratios:“HR (Actual Hazard Ratio=h2/h1)”指定风险比HR。如果H1:HR≠1,则HR>0,典型的HR值为0.25~4.0之间,1除外;如果H1<1,则HR介于0~1之间,典型的HR值为0.25~1之间;如果H1:HR>1,典型的HR值为1~4.0之间。可以通过打开“Survival Parameter Conversion Tool”对话框计算HR(图3)。本例通过两组生存率计算HR为0.32。
图2
图3

(三) 报告设置

在“Reports (结果报告)”模块中按图4设置输出结果格式,然后点击“Calculate (计算)”。

图4

四、结果及解释

图5列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知计算的样本例数(N)为70,处理组与对照组样本量相等,即N1=N2=35。

图5

图6“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为Cox比例风险模型的两生存曲线检验的样本含量计算。欲比较新手术方法和传统手术方法对某肿瘤生存状况的影响,已知传统手术方法2年生存率为50%,预计新手术方法2年生存率为80%,在PASS软件通过已知的生存率计算HR为0.32。假设传统疗法和新疗法的死亡概率分别为0.50和0.20,取α=0.05、β=0.20,则总共至少需要70例研究对象,每组各35例研究对象。

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