医学研究之生存分析的样本量计算——单样本治疗模型检验

发布于 2022年4月7日 星期四 11:03:02 浏览:2547
原创不易,转载请注明来源,感谢!

前面介绍了“医学研究之生存分析的样本量计算——单样本Logrank检验”,本文介绍单样本治疗模型检验(One-Sample Cure Model Tests),该方法适用于大部分受试者疾病治疗时比较新治疗方法和历史对照治疗方法间疗效的情形。

关键词:样本量计算; PASS; 生存分析; 单样本生存曲线; 单样本治疗模型检验的样本量计算

一、案例数据

某研究者欲开展一项研究,以比较新手术和传统手术对某恶性肿瘤的治疗效果,传统手术治疗后患者的中位生存时间为1.1年,治愈率为0.45,当前响应总体呈Weibull分布,其形状参数为1.54,期望风险比为0.6,治愈率为0.65,入组时间为1年,随访时间3年。进行单样本治疗模型检验,取双侧α=0.05、β=0.10,试估计该研究所需要的样本含量?

二、案例分析

已知传统手术治疗后患者的中位生存时间为1.1年,治愈率为0.45,期望风险比为0.6,治愈率为0.65,欲比较新手术和传统手术对某恶性肿瘤的治疗效果,估计所需样本量,宜采用单样本治疗模型检验,其样本量估算需要以下几个参数:

  1. 入组时间Ta和随访时间Tƒ
  2. 风险参数,即两组风险比或中位生存时间(年)
  3. 形状参数k
  4. 治愈率,包括传统手术治疗方法治愈率和新手术方法治愈率
  5. 检验水准α (常取0.01至0.1),本例取0.05
  6. 检验功效1-β (常取0.80或更高),本例取0.90

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Survival (生存分析)”—“One Survival Curve (单样本生存曲线)”—“One-Sample Cure Model Tests)(单样本治疗模型检验)”见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

  1. Solve For:“Sample Size”表示本分析的目的是用于计算样本量。
  2. Test:“Alternative Hypothesis”指定备择假设的单双侧,本例选择“Two-Sided”双侧检验。
  3. Power and Alpha:Power为把握度,填0.90;Alpha为检验水准,填0.05。
  4. Sample Size:“Ta (Actual Time)”表示入组时间,可以为0或以上数值,本例为1;“Tƒ (Follow-Up Time)”表示随访时间,即受试者从入组到研究结束间的时间长度,本例为3。
  5. Cure Rates:“n0(Proportion Cured-Control)”表示对照组的治愈率π0,本例为0.45;“n (Proportion Cured-New)”表示处理组的治愈率π1,本例为0.65。
  6. Hazard Rates:“Input Type”使用哪一组参数来指定历史对照(λ0)和抽取样本的新组(λ1)的风险比(HR),在PASS软件有5种选择,“λ0,λ1 (Hazard Rates)”(两组风险率)、“λ0,HR (Hazard Rate,Hazard Ratio)(对照组风险率及两组风险比)”、“M0,M1 (Median Survivals)(两组中位生存时间)”、“M0,HR (Median Survival,Hazard Ratio)(对照组中位生存时间和两组风险比)”、“S0,S1(Proportions Surviving)(两组生存比例)”和“S0,HR(Proportion Surviving,Hazard Ratio)(对照组生存比例和两组风险比)”。本例选择“M0,HR (Median Survival,Hazard Ratio)”,M0 (Median Survival-Control)对照组中位生存时间M0为1.1;HR (Hazard Ratio-λ01)风险比为0.6。
  7. Shape of New and Historic Survival Distributions:“k(Weibull Shape Parameter)”设定Weibull分布形状参数,本例填“1.54”。
图2

(三) 报告设置

在“Reports (结果报告)”模块中设置输出结果参数,可默认设置参数;点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知计算的样本例数(N)为42。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图6

五、结论

该案例为单样本治疗模型检验计算样本含量。比较新手术和传统手术对某恶性肿瘤的治疗效果,已知传统手术治疗后患者的中位生存时间为1.1年,治愈率为0.45。当前响应总体呈Weibull分布,其形状参数为1.54,期望风险比为0.6,治愈率为0.65,入组时间为1年,随访时间3年。取双侧α=0.05、β=0.10,则至少需要42例研究对象。

End
文章目录 沉浸式阅读