医学研究之回归分析的样本量计算——直线回归斜率的置信区间法

关键词：样本量计算; PASS; 回归分析; 直线回归; 直线回归斜率的置信区间

一、案例数据

在研究正常儿童的尿肌酐含量(Y)与年龄(X)之间关系中，研究者计划建立一个直线回归斜率的双侧95%置信区间，期望斜率到置信限的距离不超过1个单位。估计斜率b=0.5，年龄(X)的标准差S_X=1.50，根据以往研究可知残差标准差为1.64，试估计该研究所需的样本含量为多少？

二、案例分析

欲研究儿童的尿肌酐含量(Y)与年龄(X)之间关系，希望建立一个直线回归斜率的双侧95%置信区间，并期望样本斜率到置信限的距离不超过1个单位。已知估计样本的斜率b=0.5，年龄(X)的标准差S_X=1.50，残差标准差为1.64，宜采用直线回归斜率的置信区间。直线回归斜率的置信区间样本量估算，需要以下几个参数：

1. X值的样本标准差S_X。

2. 残差的样本标准差S。

3. 样本斜率值b。

4. 样本斜率b到置信限的距离。

5. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例为0.05)。

6. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Regression (回归)”—“Linear Regression (线性回归)”—“Confidence Intervals for Linear Regression Slope (直线回归斜率的置信区间法)”见图1。

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：

① Solve For：“Sample Size”表示本分析的目的是用于计算样本量。

② One-sided or Two-Sided Interval：“Interval Type”表示置信区间的类型，本例选择“Two-Sided”双侧置信区间。

③ Confidence：“Confidence Level (1-Alpha)”置信度，本例为0.95。

④ Precision：“Distance from Slop to Limit(s)”设定样本斜率b到置信限的距离，本例为“1.0”。

⑤ Slop：“B(Slope)”表示样本斜率b的大小，本例为“0.5”。

⑥ Standard Deviation of X’s：“S_X(Standard Deviation of X’s)”设定X的标准差S_X，本例为“1.50”。

⑦ Residual Variance Calculation：“Residual Variance Method”表示选择残差标准差的计算方法，PASS提供了3种方法指定残差的标准差，可选择“S_Y(Std.Dev.of Y)” (根据Y的标准差估计值S_Y指定残差标准差)、“R (Correlation)” (根据Y和X之间的相关性估计值指定残差标准差)和“S (Std.Dev.of Residual)” (输入残差标准差的估计值)，本例选择“S (Std.Dev.of Residual)”，表示残差标准差，本例填“1.64”。

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算的样本例数(N)为9。

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中至少需要10例儿童。

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

五、结论

该案例为直线回归斜率的置信区间法进行样本含量计算。欲研究儿童尿肌酐含量(Y)与年龄(X)之间的关系，希望建立一个直线回归斜率的双侧95%置信区间，并期望斜率到置信限的距离不超过1个单位。已知估计斜率b=0.5，年龄(X)的标准差S_X=1.50，残差标准差为1.64，则需要9例儿童。若考虑10%的脱失率，则至少需要10例儿童。