医学研究之方差分析的样本量计算——F检验的效应大小法

一、案例数据

某研究者使用平行组设计比较三种止痛药物的止痛效果，将疼痛患者随机分配到三种不同药物组进行治疗，并用百分制评估疼痛的等级。欲使用F检验比较三组平均得分的差异，试估计效应小、中、大时所需的样本含量？ 

二、案例分析

三种止痛药物为三组不同组别，评价指标为疼痛平均得分，欲使用F检验比较三组平均得分的差异，需估计效应小、中、大时所需的样本含量，宜采用单因素方差分析的效应大小法，需要以下几个参数： 

1. 组别数，需要比较的组数。

2. 效应大小参数_，Cohen(1988)提出了两个效应大小参数，包括f和η²，其中f=σ_m/σ，\(\eta^{2}=\frac{\sigma_{m}^{2}}{\sigma_{m}^{2}+\sigma^{2}}=\frac{f^{2}}{1+f^{2}}\)，σ_m为组平均值间变异，σ为每个组内对象间的变异。

3. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例取0.05)。

4. 检验功效1-β (通常为0.80或更高，本研究取0.90)。

5. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Means (平均值)” —“One-Way Designs (ANOVA) (单因素方差分析设计)”— “ANOVA F-Test” (方差分析F检验)— “One-Way ANOVA F-Tests using Effect Size [单因素方差分析F检验(效应大小法)]”，见图1。

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：

①Solve For：选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。

② Power and Alpha：Power为把握度，填写“0.90”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。

③Sample Size/Groups：“G (Number of Groups)”设定准备比较的组平均值个数G，G必须≥2，本例填“3”；“Group Allocation Ratios”表示每组样本量分配的比例，本例选择“Equal”，即每组样本含量相等。

④Effect Size：可以选择f=σm/σ或η²=σm²/(σm²+σ²)，本例选择f=σ_m/σ，Cohen提出f=0.1时为小效应，f=0.25时为中效应，f=0.4时为大效应，因此本例填写“0.1 0.25 0.4”。

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知检出小、中、大效应所需要的受试者分别为1269例(N1=N2=N3=423例)、207例(N1=N2=N3=69例)和84例(N1=N2=N3=28例)。

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，检出小、中、大效应所需要的受试者至少分别为1410例(N1‘=N2’=N3‘=470例)、231例(N1‘=N2’=N3‘=77例)和96例(N1’=N2‘=N3’=32例)。

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

五、结论

该案例为单因素方差分析的效应大小法的样本量计算，已知三组不同组别，小、中、大效应值分别为0.1、0.25和0.4，则小、中、大效应每组至少分别需要423、69和28例疼痛患者。若考虑10%的脱失率，则小、中、大效应每组至少分别需要470、77和32例疼痛患者。