前面介绍了“医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率比的等效性检验”，本文结合案例介绍两个比例之差的非劣效性检验(Non-Inferiority Tests for the Difference Between Two Proportions)的样本量估计，该比例常为响应率、治愈率、生存率等，主要应用于显示试验药的疗效在临床上不比对照药差的试验，具体计算过程及注意事项如下。
一、案例数据
目前正在设计一项针对某皮肤病治疗方法的研究，从既往研究已知，标准疗法的治愈率为60%，但副作用较多。目前有一种新的疗法能有效减轻标准疗法产生的副作用，因此，即使新疗法的效果略低于目前的疗法也认为可被采用。如果新疗法的实际治愈率为58%，设置非劣效性界值为-10%，试估计所需的样本含量。
二、案例分析
本例中，由于治愈率越高为更优，因此是高优指标，如生存率、合格率、杀虫率等也是高优指标；反之，若数值越低为更优，则为低优指标，如死亡率、复发率等。要使新疗法的疗效不比目前疗法(对照组)差，宜采用两独立样本率差的非劣效性检验，其样本量计算需要以下几个参数：
1. 对照疗法的治愈率P2，本例为标准疗法的治愈率，为0.6。
2. 非劣效性差值D0(须介于-1~1，且不包括-1、0、1，对于高优指标，本例为-0.1)。
3. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例取0.025)。
4. 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本研究取0.9)。
5. 实际比值D1，即新疗法的实际比例与对照疗法比例之差，本例中为58%－60% = -0.02。
6. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Independent Proportions (两独立样本比例)”—“ Non-Inferiority (非劣效性检验)”—“Non-Inferiority Tests for the Difference Between Two Proportions (两个比例之差的非劣效性检验)”，见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
①Solve For：选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
②Power Calculation Method：检验功效的计算方法，包括Binomial Enumeration(二项枚举法)和Normal Approximation(正态近似法)。当样本量相当大(即大于50)且比例在0.2~0.8之间时，两种方法将给出相似的结果，本例选择“Normal Approximation”。
③Higher Proportions Are：选择“Better”，表示研究指标为高优指标。
④Test Type：指定在搜索和报告中使用的统计检验方法，本例选择“Z-Test(Pooled)”。
⑤Power and Alpha：Power为把握度，填写“0.90”；Alpha为检验水准，填写“0.025”。
⑥Group Allocation：选择“Equal (N1=N2)”，表示每组的样本量相等。
⑦Input Type：选择效应大小的输入类型，包括“Proportions”和“Differences”，本例选择“Differences”。
⑧D0(Non-Inferiority Difference)：即非劣效性差值，表示H0下试验组比例与对照组比例之间的细微差值，本例为“-0.1”。
⑨D1(Actual Difference)：即实际差值，表示H1下试验组的实际比例与对照组比例之差，取值位于-1~1之间且不等于±1。本例为例“-0.02”。
⑩P2(Group 2 Proportion)：即目前疗法的治愈率，通常为对照组、基线组、标准组的比例。本例为“0. 6”。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算的每组样本例数(N)为794。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中为每组883。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
该案例为两个比例之差的非劣效性检验计算样本量。已知用标准疗法治疗某皮肤病患者的治愈率为0.6，新疗法组的实际治愈比例与传统疗法组的治愈比例之差为-0.02(0.58-0.6=-0.02)，在非劣效性差值为-0.1的前提下，若取检验水准为0.025、检验功效0.90，则每组至少均需要794例研究对象。若考虑10%的脱失率，则每组组至少各需要883例研究对象。