医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率比的等效性检验

发布于 2022年3月17日 星期四 15:47:44 浏览:2370
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前面介绍了“医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率差的等效性检验”,主要用于比较两独立样本率是否等效。本文将结合实例介绍两独立样本率比的等效性检验(Equivalence Tests for the Ratio of Two Proportions)样本量计算。该检验常用于队列研究及基线比例π2较小(小于0.1)或较大(大于0.9)的情况,其样本量具体计算过程及注意事项如下。

一、案例数据

某医院欲用A方法代替B方法治疗某种疾病。经预试验得知A方法的有效率为89.5%,B方法的有效率为85%。进行两平行对照1:1设计的等效性检验,设定A方法与B方法等效时两组有效率的最小比值为1.2。取α=0.05,β=0.20,试估计该研究需要多少样本量才能判断两种方法等效? 

二、案例分析

该研究为二项试验,欲研究A种方法能否替代B方法治疗某种疾病,已知A方法和B方法的有效率分别为89.5%、85%,等效性比值φ=1.2,宜采用两独立样本率比的等效性检验。两独立样本率比的等效性检验样本量估算,需要以下几个参数: 

1. 试验组比例π1,该值需要介于0-1之间,但不包括0和1。

2. 对照组比例π2,该值需要介于0-1之间,但不包括0和1。

3. 等效性比值,即试验组与对照组等效的两个比例的最小比值。

4. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本例取0.05)。

5. 检验功效1-β (通常为0.8或更高,本研究取0.8)。

6. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Independent Proportions (两独立样本比例)”—“Equivalence (等效性) ”—“Equivalence Tests for the Ratio of Two Proportions (两独立样本率比的等效性检验)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For:选择“Sample Size”,表示分析的目的是用于计算样本量。

②Power Calculation:“Power Calculation Method”表示样本量计算方法,可以选择“Binomial Enumeration”二项枚举法或“Normal Approximation”正态近似法。本例选择“Normal Approximation”正态近似法。

③Test:“Test Type”表示等效性检验方法,PASS中有3种可供选择的方法,其中包括“Likelihood Score (Farr. &Mann)”、“Likelihood Score (Miet. &Nurm.)”、和“Likelihood Score (Gart & Nam)”本例选择“Likelihood Score (Farr. &Mann.)”比值的Farrington-Manning 似然得分检验。

④Power and Alpha:Power为把握度,填写“0.80”;Alpha为检验水准,填写“0.05”。

⑤Sample Size:“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别中,根据不同的需求选择,本例中选择“Equal (N1=N2)”,试验组与对照组按照非匹配1:1比例。

⑥Effect Size:“Equivalence Ratios (P1.0/P2)”设定等效性比值,“R0.U (Upper Equivalence Ratios)”设定上等效性比值φ1.0U,本例填写“1.2”,“R0.L (Lower Equivalence Ratios)”设定下等效性比值φ1.0L,通常直接将φ1.0L=1/ R0.U,本例填写“1/ R0.U”;“Actual Ratio (P1.1/P2)”设定实际比例,“R1 (Actual Ratio)”实际比例π1.1π2的比值,该值必须为正数,本例=0.895/0.85=1.05;“P2(Group 2 Proportion”设定对照组比例π2,本例为B方法的有效率,填“0.85”。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知计算的样本例数为320例,其中 A方法与B方法需要的患者相等,N1= N2=160例。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究需要356例研究对象,其中A方法与B方法需要的患者相等,N1‘= N2’=178例。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为两独立样本率比的等效性检验,其主要用于两独立样本率是否等效。已知A方法的有效率为89.5%,B方法的有效率为85%,等效性比值φ=1.2。若取检验水准0.05、检验功效0.80,则至少需要320例研究对象。若考虑10%的脱失率,则至少需要356例研究对象。

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