前面介绍了“医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率差的等效性检验”，主要用于比较两独立样本率是否等效。本文将结合实例介绍两独立样本率比的等效性检验(Equivalence Tests for the Ratio of Two Proportions)样本量计算。该检验常用于队列研究及基线比例π2较小(小于0.1)或较大(大于0.9)的情况，其样本量具体计算过程及注意事项如下。
一、案例数据
某医院欲用A方法代替B方法治疗某种疾病。经预试验得知A方法的有效率为89.5%，B方法的有效率为85%。进行两平行对照1：1设计的等效性检验，设定A方法与B方法等效时两组有效率的最小比值为1.2。取α=0.05，β=0.20，试估计该研究需要多少样本量才能判断两种方法等效?
二、案例分析
该研究为二项试验，欲研究A种方法能否替代B方法治疗某种疾病，已知A方法和B方法的有效率分别为89.5%、85%，等效性比值φ=1.2，宜采用两独立样本率比的等效性检验。两独立样本率比的等效性检验样本量估算，需要以下几个参数：
1. 试验组比例π1，该值需要介于0-1之间，但不包括0和1。
2. 对照组比例π2，该值需要介于0-1之间，但不包括0和1。
3. 等效性比值，即试验组与对照组等效的两个比例的最小比值。
4. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例取0.05)。
5. 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本研究取0.8)。
6. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Independent Proportions (两独立样本比例)”—“Equivalence (等效性) ”—“Equivalence Tests for the Ratio of Two Proportions (两独立样本率比的等效性检验)”，见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
①Solve For：选择“Sample Size”，表示分析的目的是用于计算样本量。
②Power Calculation：“Power Calculation Method”表示样本量计算方法，可以选择“Binomial Enumeration”二项枚举法或“Normal Approximation”正态近似法。本例选择“Normal Approximation”正态近似法。
③Test：“Test Type”表示等效性检验方法，PASS中有3种可供选择的方法，其中包括“Likelihood Score (Farr. &Mann)”、“Likelihood Score (Miet. &Nurm.)”、和“Likelihood Score (Gart & Nam)”本例选择“Likelihood Score (Farr. &Mann.)”比值的Farrington-Manning 似然得分检验。
④Power and Alpha：Power为把握度，填写“0.80”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。
⑤Sample Size：“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别中，根据不同的需求选择，本例中选择“Equal (N1=N2)”，试验组与对照组按照非匹配1：1比例。
⑥Effect Size：“Equivalence Ratios (P1.0/P2)”设定等效性比值，“R0.U (Upper Equivalence Ratios)”设定上等效性比值φ1.0U，本例填写“1.2”，“R0.L (Lower Equivalence Ratios)”设定下等效性比值φ1.0L，通常直接将φ1.0L=1/ R0.U，本例填写“1/ R0.U”；“Actual Ratio (P1.1/P2)”设定实际比例，“R1 (Actual Ratio)”实际比例π1.1和π2的比值，该值必须为正数，本例=0.895/0.85=1.05；“P2(Group 2 Proportion”设定对照组比例π2，本例为B方法的有效率，填“0.85”。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算的样本例数为320例，其中 A方法与B方法需要的患者相等，N1= N2=160例。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究需要356例研究对象，其中A方法与B方法需要的患者相等，N1‘= N2’=178例。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
该案例为两独立样本率比的等效性检验，其主要用于两独立样本率是否等效。已知A方法的有效率为89.5%，B方法的有效率为85%，等效性比值φ=1.2。若取检验水准0.05、检验功效0.80，则至少需要320例研究对象。若考虑10%的脱失率，则至少需要356例研究对象。