前面介绍了“医学研究之配对样本定性资料样本量计算——率比的等效性检验”，本文介绍两相关(配对)样本比例之比(率比)的非劣效性检验 (Non-Inferiority Tests for the Ratio of Two Correlated Proportions)，非劣效设计可以检验新方法是否不比标准方法差，其样本量计算方法及注意事项如下。
一、案例数据
研究者寻找到针对急性淋巴细胞白血病的一种新型靶向疗法，希望能够非劣效于传统疗法，已知目前疗法的治愈率为75%，若想使新型疗法的治愈率不低于目前疗法的80%，干扰参数选用灵敏度，其值定为0.9，取α=0.025，β=0.10，试估计至少需要多少例受试者？
二、案例分析
通过上述案例描述，本研究宜采用配对样本率比的非劣效性设计，需要以下几个参数：
1. 非劣效性比值Rni，Rni为仍可得出非劣效结论的处理比例和标准比例的最小比值(相对危险度)，本例中为0.8。
2. 受试者接受标准治疗时的治愈率，本例为0.75。
3. 干扰参数及数值，本例选择灵敏度作为干扰参数，本例为0.9。
4. 检验水准α (通常取0.01至0.1，本研究取0.025)。
5. 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本研究取0.9)。
6. 脱失率DR (通常不宜超过20%，本研究取10%)。
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“Procedures (程序) ”—“Proportions (比例)—“Two Correlated(Paired) Proportions (两相关/配对样本比例)”—“Non-Inferiority (非劣效性检验)”—“Non-Inferiority Tests for the Ratio of Two Correlated Proportions (两相关样本比例之比的非劣效性检验)”，见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
①Solve For：选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
②Power Calculation Method：选择“Normal Approximation”，表示二项分布正态近似法。“Binomial Enumeration”表示二项枚举法。
③Power and Alpha：Power为把握度，填写“0.90”；Alpha为检验水准，填写“0.025”。
④Rni (Non-Inferiority Ratio)：即非劣效性比值，Rni是仍然会导致非劣效的结论的相对风险比PT/Ps的最小值。Rni应<1，典型值是0.8或0.9，本例填“0.8”。
⑤Ra (Actual Ratio)：即实际相对风险比PT/Ps，通常设置为1，本例填“1”。
⑥Ps (Standard Proportion)：即为标准比例，是受试者接受标准治疗时成功的比例。通常可以从既往研究中得到，大小在0~1之间，本例填“0.75”。
⑦Nuisance Parameter Type：即干扰参数类型，包括P11(真阳性率)、P00(真阴性率)、P01(假阴性率)、P10(假阳性率)、P11+P00(一致率)、P01+P10(不一致率)、P11/Ps(灵敏度)，此处选择“P11/Ps(灵敏度)”。
⑧Nuisance Parameter Value：干扰参数的取值，大小在0~1之间，本例填“0.9”。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算出的样本例数(N)为78。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中样本例数(N)为87。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
该案例为两相关样本比例之比的非劣效性检验，已知传统疗法治愈率(Ps)为0.75，干扰参数灵敏度(P11/Ps)为0.9，若取检验水准0.025、检验功效0.90，要使新型疗法的治愈率不低于当前疗法，两种方法至少需要治疗78例白血病患者。若考虑10%的脱失率，则至少需要87例患者。