医学研究之两独立样本定量资料样本量计算——平均值差的置信区间法

发布于 2022年2月27日 星期日 10:25:22 浏览:2899
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前面介绍了“医学研究之两独立样本定量资料样本量计算——平均值比法”,若已知两独立样本平均值差与其置信区间的距离,还可以采用平均值差的置信区间法计算样本量。本文将用实例演示该方法在两独立样本t检验样本量估计中的应用、具体计算过程及注意事项。

一、案例数据

为探讨肺表面活性物质治疗新生儿呼吸窘迫综合征的疗效,选取近年来某医院患有急性呼吸窘迫综合征的新生儿。随机分成治疗组和对照组,治疗组采用新型肺表面活性物质作为治疗药物,对照组使用传统机械通气法,通过测定治疗后48小时血氧分压(PaO2,kPa),测得治疗组、对照组PaO2分别为12.55±0.33 kPa和9.72±2.03 kPa,希望两组平均值差的估计误差(平均值差与置信限之间的距离) 不超过1.0 kPa,取α=0.05,试估计该研究中试验组、对照组所需的样本含量。

二、案例分析

PaO2为连续性资料,根据以往经验,PaO2服从正态分布,治疗组和对照组相互独立,且为随机样本,满足两独立样本t检验。

本研究中可以采用两独立样本平均值差的置信区间法来估算样本量,需要以下几个参数:

1. 平均值差与置信限之间的距离D,本例中为1.0。

2. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本研究取0.05)。

3. 置信度/可信度CL(即1-α,常用0.95或0.99,本研究取0.95)。

4. 样本标准差S,本例中试验组标准差S1=0.33,对照组标准差S2=2.03。

5. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本研究取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Means (均值)”—“Two Independent Mean (两独立样本均值)”—“Confidence Interval (置信区间)”—“Confidence Intervals for the Difference Between Two Means (两独立样本平均值差的置信区间)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For: 选择“Sample Size”,表示分析的目的是用于计算样本量。

②Alternative Hypothesis: 选择“Two-Sided”,用于检验两组平均值是否不同,但预先不指定哪个平均值更大。

③Confidence: Confidence Level (1-Alpha) 为置信度,填写“0.95”。

④Sample Size:“Group Allocation”表示研究对象如何分配到不同组别中,根据不同的需求选择,本例中选择“Equal (N1=N2)”处理组和对照组的样本含量相等。

⑤Precision: “Distance from Mean Difference to Limit(s)”表示置信区间与平均值差之间的距离DD必须为正数,本例为1.0。

⑥Standard Deviations: S1 (Standard Deviation Group 1) 为试验组的标准差,S2 (Standard Deviation Group 2) 为对照组的标准差,本例分别为0.33、2.03。“Standard Deviation Equality Assumption”设定标准差是否相等的假设,其选项有“Assume S1 and S2 are Unequal”表示两组标准差不等,计算置信区间时不合并两组方差,而是采用近似法计算置信区间;“Assume S1 and S2 are equal”表示两组标准差相等,使用合并方差公式计算置信区间,由于两个总体的标准差极少完全相等,因此常用近似法计算置信区间,本例选择“Assume S1 and S2 are Unequal”。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,本研究至少需要38例研究对象 (N1=N2=19)。结果如下:

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究中需要样本含量44 (N1'N2'=22)。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为两独立样本平均值差的置信区间的样本量计算,已知置信限与平均值差之间的距离D为2.0,治疗组和对照组的标准差分别为0.33、2.03,若取检验水准为0.05,要得到两组PaO2不同的结论,至少需要38 (N1N2=19) 例研究对象。若考虑10%的脱失率,则至少需要44 (N1'N2'=22)例研究对象。

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