前面介绍了“医学研究之单样本定量资料样本量计算——均值法”，本文结合实际案例介绍单样本定量资料中使用效应大小(Test for One Mean using Effect Size)计算样本量的过程及注意事项。
从单个独立的正态分布的总体中进行抽样时，可将其效应大小d与指定值进行比较，即为效应大小法。
\(d=\frac{\mu_{1}-\mu_{0}}{\sigma} \)
一、案例数据
欲将新型降压药的降压效果与其他降压药的典型值进行比较，对受试者注射该新型降压药，若欲检测出大、中、小效应，至少需要多少例受试者？
二、案例分析
血压数值为连续性资料，根据既往科学研究，人体血压水平服从正态分布，且本案例中样本为随机样本，因此满足单样本t检验的要求。
本研究中，计算单样本平均值的差异性检验的样本量可采用效应大小法，需要以下几个参数：
- 指定的效应大小d，参考Cohen建议，本例中效应小、中、大分别为0.2、0.5、0.8。
- 检验水准α (通常取0.01至0.1，本研究取0.05)。
- 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本研究取0.9)。
- 脱失率DR (通常不宜超过20%，本研究取10%)。
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Means (均值)”—“One Mean (单样本均值)”—“Test (Inequality) (非均衡性检验)”—“Test for One Mean using Effect Size (效应大小法检验单样本均值)”，见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
- Solve For: 选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
- Alternative Hypothesis: 选择“Two-Sided”，表示检验新旧两药效应相同的假设。
- Power and Alpha: Power为把握度，填写“0.90”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。
- Effect Size: d为希望检测的效应大小值，可为任意非0值，通常介于-3~3，本例填“0.2 0.5 0.8”。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知欲检测出小、中、大效应时，计算出的样本例数(N)分别为265、44、19。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中对应小、中、大效应分别为295、49和22。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
该案例为单样本平均值的差异性检验（效应大小法）样本量计算，可知指定效应大小。若取检验水准0.05、检验功效0.90，要获得期望效应（小、中、大），至少分别需要265、44和19例研究对象。若考虑10%的脱失率，则至少分别需要295、49和22例研究对象。