前面介绍了“医学研究之单样本定量资料样本量计算——优效性检验”，显示试验药的疗效在临床上优于对照药，本文介绍随机正态分布资料的单个平均值等效性检验(Equivalence Tests for One Mean)的样本量估计，主要目的是用于检验治疗组(处理组)总体平均值是否不超过等效性区间，其中等效性区间(上限和下限)应不超过临床上能接受的最大差别，并且应当小于阳性对照药与安慰剂的优效性试验所观察到的差异。具体计算过程及注意事项如下。
一、案例数据
为检验某新型血管紧张素Ⅱ拮抗剂对于轻、中度原发性高血压患者的降压效果，降压效果应在目标值9.5mmHg的10%范围内，即8.55-10.45mmHg。假设降压效果与目标值相同，标准差为4.3mmHg。试估计至少需要多少样本含量才能使该新型药降压值与目标值相同？
二、案例分析
血压数值为连续性资料，根据既往科学研究，人体血压水平服从正态分布，且本案例中样本为随机样本，因此满足单样本t 检验的要求。
本例中，要使处理组的总体平均值位于等效性区间，计算单样本平均值的样本量可采用等效性检验，需要以下几个参数：
- 等效性区间EU-EL[当治疗组(处理组)的平均值位于等效性区间内时，认为等效，本例为8.55-10.45]。
- 治疗组(处理组)的真总体均值μ，本例为9.5。
- 检验水准α (通常取0.01至0.1，本例取0.05)。
- 检验功效1-β (通常为0.8或更高，本研究取0.9)。
- 设定标准差σ，本例中为4.3。
- 脱失率DR (通常不宜超过20%，本例取10%)。
三、软件操作
(一) 方法选择
在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Means (均值)”—“One Mean (单样本均值)”—“ Equivalence (等效性)”—“Equivalence Tests for One Mean (单个平均值的等效性检验)”，见图1。
(二) 参数设置
在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2)：
- Solve For: 选择“Sample Size”，表示本分析的目的是用于计算样本量。
- Power and Alpha: Power为把握度，填写“0.90”；Alpha为检验水准，填写“0.05”。
- EU (Upper Equivalence Limit): 即等效性上限，本例填“10.45”；EL (Lower Equivalence Limit): 即等效性下限，本例填“8.55”。
- μ(True Mean): 即治疗组(处理组)的真总体均值，可以设置为EU与EL之间的任意值，本例填“9.5”
- Standard Deviation: σ(Standard Deviation)表示设定数值标准差，填“4.3”。
(三) 脱失率设置
在“Reports (结果报告)”模块中，勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”，在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3)，表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。
四、结果及解释
图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果，可知计算的样本例数(N)为224。
图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献；“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释；“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。
图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N')，也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量，本研究中为249。
图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。
五、结论
该案例利用随机正态分布资料的单个平均值的等效性检验计算样本量，从而检验治疗组(处理组)总体平均值是否不超过等效性区间。已知处理组的真总体均值为9.5mmHg，设定数值标准差为4.3mmHg，等效性区间为8.55-10.45mmHg。若取检验水准0.05、检验功效0.90，则至少需要224例样本才能使该新型药降压值与目标值等效。若考虑10%的脱失率，则至少需要249例研究对象。