医学研究之多样本定性资料样本量计算——比例趋势的Cochran-Armitage检验

发布于 2022年3月17日 星期四 12:01:33 浏览:2891
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前面介绍了“医学研究之多样本定性资料样本量计算——分层设计的Cocharan-Mantel-Haensezel检验”。本文介绍利用比例趋势的Cochran-Armitage检验(Cochran-Armitage Test for Trend in Proportions)进行样本量计算, Cochran-Armitage趋势检验是用于分析一个二分类变量和一个有序分类变量关联性的统计方法,其中分组变量为有序变量,且至少为三类,结局变量为二分类指标,其样本量计算过程及注意事项如下。

一、案例数据

欲研究某药物的剂量反应关系,将药物剂量分为低、中、高三个剂量组,三组间剂量间隔相等。期望三个剂量组的有效率分别为49.86%、63.75%、64.34%。进行连续校正的Cochran-Armitage检验,取双侧α=0.05、β=0.10,请问该研究至少需要多少研究对象? 

二、案例分析

分组变量药物剂量为有序多分类变量,且间隔等距,效果评价为二分类变量(有效、无效),欲研究药物剂量与有效率是否存在一定的趋势关联,宜采用比例趋势的Cochran-Armitage检验估算样本含量。比例趋势的Cochran-Armitage检验估算样本含量,需要以下几个参数:

1. 分组变量,设定分组数k。

2. 结局变量,本例为有效率。

3. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本例取0.05)。

4. 检验功效1-β (通常为0.80或更高,本研究取0.90)。

5. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)” —“Trend (趋势)”—“Cochran-Armitage Test for Trend in Proportions (比例趋势的Cochran-Armitag检验)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For:选择“Sample Size”,表示本分析的目的是用于计算样本量。

②Test:“Test Type”指定检验类型,本例选择“Z test with continuity correction”连续校正的Z检验;“Alternative Hypothesis (H1)”表示检验假设的选择,本例选择“Two-Sided”双侧检验。

③Power and Alpha:Power为把握度,填写“0.90”;Alpha为检验水准,填写“0.05”。

④Sample Size:“k (Number of Groups)”设定分组数,本例填写“3”;“Group Sample Size Pattern”设定各组样本含量模式,本例填写“Equal”表示各组样本含量相同。

⑤Effect Size:“P (Proportions)”指定各组的比例,这些比例必须服从趋势Cochran-Armitage检验的备择假设并严格递增或递减,所有值必须位于0~1之间,比例个数应等于k。本例填写“0.4986 0.6375 0.6434”;“Equally-Spaced X Values”设定x值是否等距,本例勾选此选项。

⑥Exact Power Calculation:“Calculate Exact Power if the Sample Size from the Largest Group is ≤ ?”设定精确检验功效估计的最大组样本含量,本例为默认值20;“Product of All Group Sample Size(n1*n2*n3....nk) is ≤ ?”设定精确检验功效估计的最大组样本含量乘积,本例为默认值1000000。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知共需要747例受试者,其中N1=N2=N3=249例。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,至少共需要831例受试者,其中N1'=N2'=N3'=277例。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为利用比例趋势的Cochran-Armitage检验进行样本量计算,假设低、中、高药物剂量组的有效率分别为49.86%、63.75%、64.34%。进行连续校正的Cochran-Armitage检验,取双侧α=0.05、β=0.10,三组共需要747例受试者,其中N1=N2=N3=249例。若考虑10%的脱失率,共需要831例受试者,其中N1'=N2'=N3'=277例。

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