医学研究之多样本定性资料样本量计算——多个处理组和对照组的多重比较

发布于 2022年3月17日 星期四 11:50:59 浏览:3873
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前面介绍了“医学研究之多样本定性资料样本量计算——列联表的卡方检验”。本文将介绍处理组和对照组比例的多重比较(Multiple Comparisons of Proportions for Treatments vs. a Control),在本设计中,有k个处理组和1个对照组。在每组中测量一个比例,使用简单z检验对两种比例之间的差异进行比较,则治疗组和对照组共有k个假设检验,从而比较每个处理组和对照组比例的差别。 

一、案例数据

目前正在设计一项临床试验,将两种不同治疗方法与对照组(标准疗法)进行比较。其中对照组有效率为20%,疗法1的有效率为40%,疗法2的有效率为50%。设定对照组的样本量为200,取α=0.05,β=0.9,试估计治疗组每组所需的样本含量。

二、案例分析

本研究将2个处理组与1个对照组进行多重比较,若要计算两相关样本的样本量,可进行简单z检验,需要以下几个参数:

1. 对照组响应比例πc,本例中为0.2。

2. 各个处理组响应比例πi,本例中为0.4与0.5。

3. 总检验水准α (通常取0.01至0.1,本研究取0.05)。

4. 每组检验功效1-β (通常为0.8或更高,本研究取0.9)。

5. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本研究取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Multiple Comparisons of Proportions for Treatments vs. a Control (处理组和对照组比例的多重比较)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For:选择“Sample Size”,表示本分析的目的是用于计算样本量。

②Alternative Hypothesis:选择“Two-Sided”,表示进行双侧检验。

③Power and Alpha:Power of Each Test为每个处理组与对照组比较的把握度,填写“0.90”;Overall Alpha为总检验水准,填写“0.05”。

④Group Allocation Method:选择“Unequal (Fixed control group size with flexible treatment group sizes)”,表示每组的样本量不等,预计每个处理组的样本量刚好满足其目标检验功效。

⑤Control Group Size:表示对照组所设定的样本量,本例为“200”。

⑥Effect Size and Design:其中【Group】列指定各行的分组数;【Control Proportion】行输入对照组响应的比例,计算功效时作为该比例的实际值,并在计算比例之间的差值时指定效果大小,本例填“0.2”;【Treatment Proportion】行输入各处理组响应的比例,不能与对照组响应比例相等,本例填写“0.4”与“0.5”。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知设定的对照组样本例数(N0)为200,疗法1和疗法2分别需要的样本量为100和39,该研究共需要样本量为339。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究中设定的对照组样本例数(N0)为200,疗法1和疗法2分别需要的样本量分别为112和44,该研究总共需要样本量为379。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为1个对照组与2个处理组比例的多重比较,已知标准疗法(对照组)有效率为0.2,疗法1(处理组1)有效率为0.4,疗法2(处理组2)有效率为0.5,对照组设定样本量为200。若取总检验水准0.05,每组比较的检验功效为0.90,则应用疗法1治疗需要100例研究对象,疗法2需要100例研究对象。若考虑10%的脱失率,则至少需要应用疗法1治疗需要112例研究对象,疗法2需要44例研究对象。

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