医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——重复测量设计的差异性检验

发布于 2022年3月17日 星期四 15:48:36 浏览:3296
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前面介绍了“医学研究之两独立样本定性资料样本量计算——率比的非劣效性检验”,本文结合案例介绍重复测量设计中两个比例的检验(Tests for Two Proportions in a Repeated Measures Design)的样本量估计。重复测量设计是将一组或多组受试者先后重复地施加不同的实验处理或在不同场合和时间点被测量至少两次情况的一种实验设计方法。重复测量设计的两独立样本率的差异性检验用于检验重复测量设计下的两样本比例的时间平均差(time-averaged difference,TAD)有无差别,具体计算过程及注意事项如下。

一、案例数据

为了比较A疗法和B疗法在小细胞肺癌患者中的预后情况,某研究计划在术后五年内跟踪观察两组患者的复发率,每6个月定期随访,共获得10次随访结果。已知A疗法治疗的患者术后复发率为70%,B疗法治疗的患者术后复发率为85%,采取自相关系数0.7的复合对称协方差模式,试估计所需的样本含量。

二、案例分析

本例中A、B疗法对应两组患者,形成两个独立样本,定期随访构成重复测量资料,针对复发率进行差异性检验,需要以下几个参数:

1. 每个观查对象重复测量的点数M,本例为10。

2. 备择假设H1下第一组“成功”的比例,本例为0.7。

3. 第二组“成功”的比例,本例为0.85。

4. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本例取0.05)。

5. 检验功效1-β (通常为0.8或更高,本研究取0.9)。

6. 相同对象观察值的相关系数,本例为0.7。

7. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Independent Proportions (两独立样本比例)”—“Repeated Measures (重复测量设计)”—“Tests for Two Proportions in a Repeated Measures Design (重复测量设计的两个比例的检验)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For:选择“Sample Size”,表示本分析的目的是用于计算样本量。

②Test Statistics Based On:指定检验统计量的类型,本例选择“Difference: P1-P2”,表示基于率差的检验统计量进行样本量计算。

③Alternative Hypothesis:指定备择假设H1的单双侧检验,本例选择“Two-Sided”。

④Power and Alpha:Power为把握度,填写“0.90”;Alpha为检验水准,填写“0.05”。

⑤Group Allocation:选择“Equal (N1=N2)”,表示每组的样本量相等。

⑥Input Type:指定效应大小的输入类型,若已知优势比可选“Odds Ratio”,若已知两组样本率的大小,可选“Proportion”,本例选择“Proportion”。

⑦P1(Group 1 Proportion|H1):即备择假设H1下第一组“成功”的比例,本例填“0.7”;P2(Group 2 or Control Proportion):即基线比例或第二组“成功”的比例,本例填“0.85”。

M(Number of Time Points):即每个观察对象重复测量时的点数,本例为“10”。

⑨Covariance Type:选择将在混合模型分析中使用的主体内协方差结构,可以选择Compound Symmetry(复合对称协方差结构)、AR(1)(自回归阶1协方差结构)、Banded(1)(带状阶1协方差结构)、Simple(简单协方差结构),本例选择“Compound Symmetry”,即在主体内方差-协方差矩阵的对角线上的所有方差等于2 σ,所有的协方差等于2 ρσ

⑩Rho(Autocorrelation):即相同对象观察值间的相关系数,本例为“0.7”。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知计算的样本例数(N)为118,即两组各需要118例。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究中为每组各132例。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

在本次重复测量设计中,若组1复发率为0.7,组2复发率为0.85,当重复测量次数M为10,且两组相关系数为0.7时,取α =0.05,β =0.1,使用复合对称协方差结构进行混合效应模型分析,则每组至少需要118的样本量,若考虑10%的脱失率,则每组至少需要132的样本量。

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