医学研究之配对样本定性资料样本量计算——率差的等效性检验

发布于 2022年3月1日 星期二 19:12:48 浏览:2550
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本文介绍两配对样本率差的等效性检验(Equivalence Tests for the Difference Between Two Correlated Proportions),可用于检验配对样本率是否等效。例如,假设标准诊断方法是准确的,但价格较昂贵且有副作用,研究者希望找到一个同样准确但成本较低或副作用较小的诊断方法以替代标准诊断方法。此时,需要使用等效性设计来检验两个诊断方法是否相同,而不是其差别。本文将介绍配对样本率差的等效性检验样本量计算过程及注意事项。

一、案例数据

有两种方法可用于诊断某种癌症,A方法简单易行,成本低,患者更容易接受,B方法结果可靠,但操作繁琐,患者配合困难。以往研究资料表明B方法的准确率为85%,研究者认为如果A方法的准确率与B方法的差别在5个百分点内,则可认为两者等效。欲进行两样本率差的等效性检验,使用假阴性率π01作为干扰参数(π01=0.10)。取α=0.05,β=0.20,进行双侧差异性检验,试估计至少需要多少受试者? 

二、案例分析

癌症的诊出率(阳性诊出率和阴性诊出率)为二分类资料,欲比较A、B两种方法对某种癌症的诊断效果是否相同,宜采用配对样本率差的等效性检验。配对样本率差的等效性检验样本量估算,需要以下几个参数: 

1. 标准比例πs,表示受试者接受标准处理时,成功的比例,通常通过以往研究或估计获得,πs介于0-1之间,但不包括0和1。

2. 等效性差值De,表示得出等效结论的标准比例和处理比例的最大允许差值,De必须为正数。

3. 干扰参数及数值,本例选择假阴性率π01作为干扰参数,π01=0.10。

4. 检验水准α (通常取0.01至0.1,本例取0.05)。

5. 检验功效1-β (通常为0.8或更高,本研究取0.8)。

6. 脱失率DR (通常不宜超过20%,本例取10%)。

三、软件操作

(一) 方法选择

在左侧界面中依次选择“Procedures (程序)”—“Proportions (比例)”—“Two Correlated (Paired) Proportions [两相关(配对)样本比例]”— “Equivalence (等效性) ”—“Equivalence Tests for the Difference Between Two Correlated Proportions (两比例之差的等效性检验)”,见图1。

图1

(二) 参数设置

在“Design (设置)”模块中按以下参数设置相应选项(图2):

①Solve For:Solve For:选择“Sample Size”,表示分析的目的是用于计算样本量。

②Power Calculation:“Power Calculation Method”表示样本量计算方法,可以选择“Binomial Enumeration”二项枚举法或“Normal Approximation”正态近似法。本例选择“Normal Approximation”正态近似法。

③Power and Alpha:Power为把握度,填写“0.80”;Alpha为检验水准,填写“0.05”。

④Differences:“Equivalence Difference”表示等效性差值De,即得出等效结论的标准比例和处理比例的最大允许差值,本例填“0.05”;“Actual Difference”表示实际差值Da,即处理比例和标准比例之间的差值,通常设置为0,本例填“0”。

⑤Standard Proportion:“Ps (Standard Proportion)”表示标准比例πs,受试者接受标准处理的成功比例,本例中B种方法为标准方法,其诊断准确率为0.85,本例填“0.85”。

⑥Nuisance Parameter:“Nuisance Parameter Type”表示干扰参数类型,可选择不同参数及参数值,如:“P11 (% Positive Matches)”真阳性率π11、“P00 (% Negative Matches)”真阴性率π00、“P01 (%-Trt+Std)”假阴性率π01、“P10 (%+Trt+Std)”假阳性率π10、“P11+ P00 (% Matches)一致率π11+π00”、“P10+ P01 (% Disagree)”不一致率π10+π01、“P11/Ps (Sensitivity)”灵敏度Se (π11/πs),干扰参数必须介于0-1之间。本例选择“P01(%-Trt+Std)”假阴性率π01,表示标准处理组为阳性、但处理组为阴性的受试者比例,本例填“0.10”。

图2

(三) 脱失率设置

在“Reports (结果报告)”模块中,勾选“Show Dropout-Inflated Sample Size Report (报告脱失样本量)”,在“Dropout Rate”中填写“10%”(图3),表示按照10%的脱失率计算样本量。设置好上述参数后点击“Calculate (计算)”。

图3

四、结果及解释

图4列出了该研究设计的相关参数和样本量计算结果,可知计算的样本例数为699例,即需要同时使用A、B两种方法至少检查699例疑似该种癌症的患者。

图4

图5“References (参考文献)”列出了该计算过程中参考的相关文献;“Report Definitions (报告定义)”列出了各个参数的具体解释;“Summary Statements (报告概述)”为整个分析报告的摘要。

图5

图6“Dropout-Inflated Sample Size (脱失样本量)”为考虑了脱失率的样本量(N'),也是研究实际开展过程中需要达到的最低样本量,本研究需要777例研究对象。

图6

图7为此次样本量估算整个过程的详细参数设置汇总。

图7

五、结论

该案例为配对样本率差的等效性检验,其主要用于检验配对样本率是否等效。已知标准比例πs为0.85,等效性差值De为0.05,干扰参数假阴性率π01为0.1。若取检验水准0.05、检验功效0.80,则至少需要使用A、B两种方式同时检查699例疑似该种癌症患者。若考虑10%的脱失率,则至少需要同时检查777例疑似该种癌症患者。

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